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      【CTR20251902】评价GC101腺相关病毒注射液鞘内（IT）注射治疗2型脊髓性肌萎缩症（SMA）患者有效性和安全性的多中心、随机、标准治疗对照、开放标签关键性临床试验

      基本信息
      登记号

      CTR20251902

      试验状态

      进行中（尚未招募）

      药物名称

      GC-101腺相关病毒注射液

      药物类型

      治疗用生物制品

      规范名称

      GC-101腺相关病毒注射液

      首次公示信息日的期

      2025-05-16

      临床申请受理号

      CXSL2200400

      靶点
      适应症

      2型脊髓性肌萎缩症

      试验通俗题目

      评价GC101腺相关病毒注射液鞘内（IT）注射治疗2型脊髓性肌萎缩症（SMA）患者有效性和安全性的多中心、随机、标准治疗对照、开放标签关键性临床试验

      试验专业题目

      评价GC101腺相关病毒注射液鞘内（IT）注射治疗2型脊髓性肌萎缩症（SMA）患者有效性和安全性的多中心、随机、标准治疗对照、开放标签关键性临床试验

      申办单位信息
      申请人联系人
      申请人名称
      联系人邮箱
      联系人邮编

      100176

      联系人通讯地址
      临床试验信息
      试验目的

      主要目的：评价GC101治疗2型SMA的有效性。 关键次要目的：评价GC101治疗2型SMA的有效性。 次要目的：评价GC101治疗2型SMA的有效性、安全性和药代动力学（PK）特征。

      试验分类
      试验类型

      平行分组

      试验分期

      Ⅲ期

      随机化

      随机化

      盲法

      开放

      试验项目经费来源

      /

      试验范围

      国内试验

      目标入组人数

      国内: 50 ；

      实际入组人数

      国内: 登记人暂未填写该信息；

      第一例入组时间

      /

      试验终止时间

      /

      是否属于一致性

      否

      入选标准

      1.年龄≥2岁，≤12岁，男女不限；2.通过临床表型及基因检测明确诊断为2型5q-SMA患者；3.筛选前持续接受规律诺西那生钠治疗1年以上的患者；4.筛选前2个月内未接受过利司扑兰治疗，且在入组后12个月内无接受利司扑兰治疗计划的患者；5.筛选时能独坐但不能独走（参考WHO-MGRS运动里程碑量表独坐及独走定义），且HFMSE评分≥10分；6.患者和/或患者的监护人能够理解且愿意遵守试验方案要求和流程，自愿参加并签署知情同意书；

      排除标准

      1.筛选时血清Anti-AAV9中和抗体滴度＞1:50者；2.入组前2个月内接受过诺西那生钠治疗的患者；3.经评估合并有影响研究结果解读或受试者安全的医学疾病者，包括但不限于各种原因导致的器官功能障碍、急性感染性疾病、原发性/获得性免疫缺陷病、严重的心脑血管系统疾病、消化道系统疾病、糖尿病、已知的癫痫、脑膜炎、惊厥或抽搐史或有精神病家族史；脑脊液循环障碍者等；4.各种原因导致的严重肝脏损伤/肝功能不全的患者，包括但不限于丙氨酸氨基转移酶（ALT）、天冬氨酸氨基转移酶（AST）≥3倍正常值上限（ULN）；总胆红素（TBil）≥1.5倍正常值上限（ULN）等；5.研究者评估存在糖皮质激素应用禁忌者，如严重高血压、糖尿病、全身性感染性疾病、真菌感染、青光眼、骨质疏松、胃溃疡、结核病等；6.存在腰椎穿刺术或鞘内注射治疗禁忌症者；7.经评估存在任何影响运动功能评估的医学疾病者，如严重的脊柱侧弯、严重关节挛缩畸形、计划在试验期间进行脊柱矫正手术、严重骨质疏松或合并骨折病史者等；8.乙型肝炎病毒表面抗原（HBsAg）、人类免疫缺陷病毒（HIV）抗体、丙型肝炎病毒（HCV）抗体或梅毒螺旋体抗体阳性者；9.接种疫苗与给药间隔＜2周者；10.既往使用过基因治疗药物或筛选前3个月内参加过任何临床试验者；11.研究者认为不适合参加本研究者；

      研究者信息
      研究负责人姓名
      试验机构

      中国人民解放军总医院第七医学中心

      研究负责人电话
      研究负责人邮箱
      研究负责人邮编

      100700

      联系人通讯地址
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