【4月全球在研新药月报】内容亮点

4月国内新药获批临床情况

• 2025年4月共有166款新药获批临床；
• 较上个月减少了70款，其中包括68款化药，93款生物制品，5款中药；
• 4月获批临床受理号数量最多的新药为抗肿瘤药和免疫机能调节药物，有114个；
• 4月共有72款药物获孤儿药/突破性/快速通道资格认定品种。

全球获孤儿药/突破性/快速通道资格认定品种盘点

• 4月共有54款药物获孤儿药/突破性/快速通道资格认定品种。

全球在研创新药积极/失败临床结果最新动态速递

• 阿斯利康抗体偶联药物Datroway 3期临床结果积极，针对乳腺癌；
• 赛诺菲Amlitelimab 2期临床研究未达到主要终点；
• BriaCell Therapeutics公司癌症疫苗联合疗法2期临床结果公布，生存率提高约70%；
• Revolution Medicines选择性抑制剂zoldonrasib 1期临床数据公布，缓解率61%。

每月相关创新药最新政策速递、国内新药注册申报、全球获孤儿药/突破性/快速通道资格认定品种盘点、全球在研创新药积极/失败临床结果TOP20、全球创新药研发进展TOP20等，摩熵咨询团队基于真实可溯源的全球医药数据，将每月推出「全球在研新药月报」，以期帮助业内人士通盘把握每月全球范围内的新药开发情况，全面而深入的了解全球新药开发动态。

一、4月国内新药获批临床/上市情况

根据tyc7111cc太阳成集团数据库统计，2025年4月共有166款新药获批临床（共计244个受理号），较上个月减少了70款，其中包括68款化药，93款生物制品，5款中药。

截图来源：摩熵咨询月报

本月获批临床受理号数量最多的新药为抗肿瘤药和免疫机能调节药物，有114个，占比为47%，消化系统与代谢药物获批数量也比较多，有19个。获批剂型主要为注射剂与片剂，分别有126个，85个。

截图来源：摩熵咨询月报

在4月份，国内医药市场迎来了9款创新药物的获批上市，涉及上海信致医药的波哌达可基注射液，用于治疗中重度血友病B；此外还有兴和制药的佩玛贝特片，用于治疗高脂血症。

截图来源：摩熵咨询月报

二、全球获孤儿药/突破性/快速通道资格认定品种盘点

4月共有72款药物获孤儿药/突破性/快速通道资格认定。4月17日，CDE官网显示，百济神州的索托克拉片（Sonrotoclax）拟纳入优先审评，用于治疗既往接受过抗CD20治疗和BTKi治疗的套细胞淋巴瘤（MCL）成人患者和CLL/SLL。

索托克拉是百济神州开发的一款新一代BCL-2抑制剂，旨在阻断可帮助肿瘤细胞存活的B细胞淋巴瘤2（BCL2）蛋白。索托克拉属于一组被称为BH3模拟物的药物，可模拟自然细胞死亡信号。实验室和早期药物开发研究结果表明，索托克拉是一种强效且具有特异性的BCL-2抑制剂，半衰期短且无蓄积。

4月本月全球孤儿药/突破性/快速通道资格认定品种（部分）一览表

三、全球在研创新药积极/失败临床结果TOP20

在4月全球创新药研发动态中，4月12日，阿斯利康（AstraZeneca）和第一三共（Daiichi Sankyo）联合宣布，Datroway（datopotamab deruxtecan）已获欧盟委员会批准，用于治疗接受过内分泌治疗且在晚期至少接受过一线化疗的不可切除或转移性激素受体（HR）阳性、HER2阴性乳腺癌成年患者。欧盟委员会的批准是基于3期临床试验TROPION-Breast01的结果。

经BICR评估，Datroway与研究者选择的化疗相比，使HR阳性、HER2阴性转移性乳腺癌患者的疾病进展或死亡风险降低了37%（HR=0.63；95% CI：0.52-0.76；p<0.0001）。Datroway组的中位PFS为6.9个月，而化疗组为4.9个月。Datroway组的确认客观缓解率（ORR）为36%，而化疗组为23%。Datroway组的中位缓解持续时间（DoR）为6.7个月（95% CI：5.6-9.8），化疗组为5.7个月（95% CI：4.9-6.8）。

截图来源：tyc7111cc太阳成集团全球药物研发数据库

此外，4月15日，赛诺菲公布了Amlitelimab治疗哮喘的2期TIDE-Asthma研究，患者在前24周每四周接受一次Amlitelimab治疗，在剩余的36周每12周接受一次治疗，直至第60周。主要终点是重度哮喘发作的年发生率，关键次要终点包括肺功能和哮喘控制。

初步结果表明，在最高剂量水平下，未达到第 48 周年化恶化率的主要终点。但中等剂量组相比安慰剂组显示出“统计学显著且具有临床意义”的哮喘发作次数降低。另外，在60周时，高剂量组哮喘发作次数获得更显著的数值减少。在亚组分析中，赛诺菲特别指出amlitelimab在异质性炎症哮喘患者群体中展现出“令人信服的疗效”。公司声明称，若后续研究能验证这一发现，可能为这一长期缺乏有效疗法的患者群体带来突破性治疗方案。

全球在研创新药积极/失败临床结果TOP20

四、全球创新药研发进展TOP20

在4月全球创新药研发进展TOP20榜单中，亮点纷呈。4月9日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，先声药业旗下先祥医药申报的1类新药注射用SIM0686获批临床，拟开发治疗FGFR2b阳性的局部晚期/转移性实体瘤。公开资料显示，这是一款靶向FGFR2b的抗体偶联药物（ADC），先声药业拟开发该产品治疗胃癌和肺癌等晚期恶性肿瘤。本次是该产品首次在中国获批IND。

截图来源：tyc7111cc太阳成集团全球药物研发数据库

4月14日，默沙东宣布，佳达修9[九价人乳头瘤病毒疫苗（酿酒酵母）]（后称“九价HPV疫苗”）多项新适应证已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）的上市批准，适用于16~26岁男性接种。这一获批使佳达修9成为中国获批、可适用于适龄男性女性接种的九价HPV疫苗。佳达修9 覆盖6、11、16、18、31、33、45、52 和 58 型，共九种HPV型别。此次获批的男性适应证可预防HPV16、18引起的肛门癌，HPV6和11引起的生殖器疣（尖锐湿疣），由HPV6、11、16、18引起的以下癌前病变或不典型病变：1级、2级、3级肛门上皮内瘤样病变（AIN）。

截图来源：tyc7111cc太阳成集团全球药物研发数据库

以上内容均来自摩熵咨询｛2025年4月全球在研新药月报｝，如需查看或下载完整版报告，可点击！

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