在即将到来的3月，将有5款重磅药物有望获得批准，其中包括：潜在替格瑞洛的首个也是唯一一个特异性逆转剂Bentracimab，潜在首个针对MacTel的治疗方案Revakinagene Taroretcel、潜在20多年来首个用于治疗无并发症尿路感染的新型口服抗生素Gepotidacin、治疗阵发性室上性心动过速的Etripamil鼻喷雾剂以及每月一次的siRNA疗法Fitusiran。

一、Bentracimab

PDUFA日期：2025年3月

2024年8月，美国FDA已同意优先审查Bentracimab的生物制剂许可申请（BLA）。Bentracimab最初由阿斯利康（AstraZeneca）旗下的MedImmune研发。随后，该药物的研发和商业化权利经历了多次转让。目前，Bentracimab的BLA由SFJ Pharmaceuticals赞助，而SERB Pharmaceuticals从SFJ获得了该药物在美国的独家权利，并负责在美国的商业化。

Bentracimab是一种人源化单克隆抗体片段，用于治疗无法控制的出血或需要紧急手术或侵入性操作的患者，逆转替格瑞洛（一种靶向P2Y12的血小板抑制剂）及其活性代谢物的抗血小板作用。新闻稿指出，这将是替格瑞洛的首个也是唯一一个特异性逆转剂。

该BLA申请得到了3期REVERSE-IT试验（NCT04286438）数据的支持。该研究招募了142名需要紧急手术的患者和8名大出血患者。第一次中期分析结果显示，Bentracimab在5到10分钟内迅速逆转了替格瑞洛的抗血小板作用；这种作用持续了24小时以上（P<.001）。此外，98.4%的患者实现了充分止血（P <.001），且没有发生药物相关的严重不良事件或过敏反应。

二、Revakinagene Taroretcel 

PDUFA日期：2025年3月18日

Revakinagene Taroretcel（商品名NT-501）是由Neurotech Pharmaceuticals开发的一种眼部植入物，用于治疗2型黄斑毛细血管扩张症（MacTel）。该药物通过Neurotech的封装细胞疗法（Encapsulated Cell Therapy, ECT）平台，持续输送睫状神经营养因子（CNTF），以减缓视网膜退化并改善患者的长期视力。

目前，Revakinagene Taroretcel的生物制品许可申请（BLA）已获得美国FDA的优先审评资格，其处方药使用者费用法案（PDUFA）目标日期已延长至2025年3月18日。这一延长期限是为了让FDA有更多时间审查Neurotech提交的补充数据。如果获得批准，Revakinagene Taroretcel将成为首个针对MacTel的治疗方案，为这种罕见的神经退行性疾病患者提供新的治疗选择。

提交的 BLA 文件包括两项三期试验（NTMT-03-A和NTMT-03-B）的数据，这两项试验比较了revakinagene taroretcel与假体植入对MacTel患者的安全性和有效性。在这两项试验中，主要终点均为从基线到24个月的椭球区（EZ）面积损失率。研究结果表明，在NTMT-03-A研究中，Revakinagene Taroretcel治疗组的疾病进展速度比假植入组降低了56.4%（P < 0.0001）；在NTMT-03-B研究中，疾病进展速度降低了29.2%（P = 0.021）

三、gepotidacin

PDUFA日期：2025年3月26日

10月16日，GSK宣布美国FDA已受理Gepotidacin的新药上市申请（NDA）并授予其优先审评资格，用于治疗单纯性尿路感染（uUTI）的女性成人患者（≥40kg）和青少年患者（≥12岁，≥40kg），PDUFA日期为2025年3月26日。新闻稿指出，Gepotidacin可能成为20多年来第一个用于治疗无并发症尿路感染的新型口服抗生素。

Gepotidacin是一种在研的靶向拓扑异构酶II（Top II）的first in class新型口服抗生素，其结构属于三氮杂苊烯类。Gepotidacin具有双重作用机制，能同时选择性地结合并抑制DNA促旋酶和DNA拓扑异构酶IV，从而诱发在复制进程的DNA发生单链断裂，进而达到杀死病原体的目的。

该新药申请得到了关键性3期试验EAGLE-2(N=1531；NCT04020341)、EAGLE-3(N=1605；NCT04187144)的积极结果的支持，这两项试验比较了Gepotidacin与呋喃妥因在无并发症尿路感染(uUTI)患者中的疗效和安全性。研究参与者被随机分配接受Gepotidacin 1500mg每日两次或呋喃妥因 100mg每日两次，共5天。两项试验的主要终点是呋喃妥因敏感的尿路病原体参与者在治愈测试访问中的临床和微生物学综合反应。

EAGLE-3的研究结果显示，Gepotidacin优于呋喃妥因，Gepotidacin组58.5%的患者治疗成功，而呋喃妥因组为43.6%（治疗差异为14.6% [95% CI，6.4-22.8]）。在EAGLE-2研究中，50.6%接受Gepotidacin治疗的患者治疗成功，而使用呋喃妥因的患者为47%（治疗差异为4.3% [95% CI，-3.6-12.1]）。

四、Etripamil Nasal Spray

PDUFA日期：2025年3月27日

Etripamil Nasal Spray（商品名CARDAMYST™）是Milestone Pharmaceuticals开发的一种新型钙通道阻滞剂鼻喷雾剂，用于治疗阵发性室上性心动过速（PSVT）。目前，该药物的新药申请（NDA）正在接受美国FDA的审查，预计PDUFA目标日期为2025年3月27日。如果获批，Etripamil将成为首个用于治疗严重心律失常的快速、可靠且随时可用的治疗选择。

多项临床试验证实了Etripamil鼻喷雾剂的疗效，其中包括3期NODE-301试验（NCT03464019）评估了有 PSVT 病史的成人自用Etripamil鼻喷雾剂的疗效和安全性。试验结果显示，64%的患者在使用Etripamil后30分钟内从室上性心动过速（SVT）转为窦性心律，而安慰剂组为31%（风险比[HR]=2.62，p<0.001）。在使用Etripamil的患者中，转复窦性心律中位时间为17分钟（95% CI: 13.4, 26.5），而安慰剂组为54分钟（95% CI: 38.7, 87.3）。

中国3期临床试验（JX02002）在中国的40多家医院进行，共纳入500名患者，旨在评估Etripamil鼻喷雾剂的疗效和安全性。试验结果显示，使用Etripamil的患者在30分钟内转复为窦性心律的比例显著高于安慰剂组（40.5% vs. 15.9%；HR=3.00；95% CI:1.58-5.71；p<0.001）。在10、15、45和60分钟的时间点上，Etripamil组的疗效均显著优于安慰剂组（p<0.05）。

五、Fitusiran

PDUFA日期：2025年3月28日

Fitusiran是一种小干扰RNA（siRNA）疗法，由Sanofi和Alnylam联合开发，用于预防血友病A和B患者的出血事件，无论患者是否产生抑制剂。目前，美国FDA正在审查Fitusiran的NDA，预计PDUFA目标日期为2025年3月28日。如果获批，Fitusiran将成为一种新的治疗选择，为血友病患者提供一种每月一次的皮下注射疗法，相比传统的预防性凝血因子注射更为便捷。

Fitusiran的NDA申请主要基于ATLAS临床开发项目中的两项三期临床试验（ATLAS-A/B和ATLAS-INH）的数据为其NDA申请提供了支持。ATLAS-A/B试验（NCT03417245）结果显示，接受Fitusiran治疗的患者中，51%实现了零出血事件，而按需使用凝血因子的患者中只有5%实现无出血。ATLAS-INH试验（NCT03417102）结果显示，接受Fitusiran治疗的患者中，66%在9个月内无出血事件，而按需使用BPA 的患者中只有5%无出血。

在两项试验中，Fitusiran预防性治疗将年化出血率降低了90%（95% CI：84.1-93.6，P<0.0001），显示出显著的疗效。此外，Fitusiran在手术中的应用也显示出良好的效果，超过90%的手术中出血控制被评为“优秀”，且未发现显著的安全性问题。

参考来源：各公司官网

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