近日，国际顶尖学术期刊《细胞》（Cell）发布“2024年度最佳论文”（Best of Cell 2024）榜单，展示了2023年底到2024年底这一年里，在Cell期刊发表的12篇最令人兴奋的细胞生物学研究论文，其中有8篇是来自中国研究团队。值得庆贺的是，由上海邦耀生物科技有限公司（以下简称“邦耀生物”）与上海长征医院徐沪济教授团队、华东师范大学刘明耀教授、杜冰教授团队，以及与浙江大学医学院第二附属医院研究人员共同合作开展的新一代异体通用型CAR-T疗法（管线代号：BRL-303）治疗自身免疫疾病的研究被选入此次榜单。该项研究成果于2024年7月15日在Cell上正式发表，题为：Allogeneic CD19-targeted CAR-T therapy in patients with severe myositis and systemic sclerosis的论文。这是国际上首次报道异体通用型CAR-T细胞成功治疗自身免疫疾病，也是顶尖学术期刊Cell首次发表CAR-T细胞治疗自免疾病研究。

来源：Cell官网

可以说，该项世界首创的研究开启了自免疾病新的治疗方向，备受国际关注。除了荣登本次Cell期刊年度最佳，还在Science发布的“2024年十大科学突破”中成为重要组成部分，被高度点评；作为该UCAR-T疗法的研究者之一，上海长征医院徐沪济教授凭借该项研究入选Nature杂志“2024年度十大人物榜单”（Nature's 10）；此外，该项研究还相继被Nature头条文章报道、Nature Reviews Rheumatology选为研究亮点、获“CAR-T之父”Carl June教授Cell发文高度点评；近期还入选医学界“2024年十大临床突破”、科技日报社“2024年国际十大科技新闻”及“2024年国内十大科技新闻”等荣誉肯定。另外，该UCAR-T疗法的共同开发者之一，邦耀生物生产与CMC副总裁谭炳合博士也凭借此项研究荣获2024年度第五届中国生物医药产业链创新风云榜“U45影响力青年”荣誉称号。

2024

BRL-303是邦耀生物基于具有自主知识产权的通用型细胞平台（TyUCell^®）开发的全新一代靶向CD19抗原的异体通用型CAR-T细胞治疗产品，主要利用基因编辑技术改造异体免疫细胞，有效避免了异体细胞移植中可能存在的GVHD和HVG风险，在保障细胞产品安全性和有效性的基础上，真正实现了免疫细胞治疗产品的通用化，该产品布局的适应症领域为“自身免疫疾病”。

Cell发文

根据发表在Cell期刊的临床数据显示，徐沪济教授团队使用邦耀生物BRL-303 UCAR-T产品成功治疗了3例难治性自身免疫性疾病患者，其中1例为免疫介导的坏死性肌炎（IMNM）、2例为系统性硬化症（SSc）。在接受BRL-303细胞治疗后，所有患者的CRISS评分在几个月内得到显著提高；所有患者的B细胞均被完全清除，IMNM患者的自身抗体被彻底消除，2名SSc患者的重要器官纤维化损伤均得到了逆转，并在6个月的监测期内持续改善。整个治疗过程耐受性良好，未观察到细胞因子释放综合征（CRS）、移植物抗宿主病（GvHD）、免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）。这些临床结果体现了，现货通用型CAR-T疗法在严重难治性自身免疫疾病方面具有高度安全性和有效性，也为大规模生产CAR-T细胞疗法治疗自免疾病迈出的关键第一步。

不得不说，邦耀生物全新一代BRL-303 UCAR-T产品是典型的跨代产品，解决了CAR-T治疗行业的痛点和难点，不仅可以实现疗效、安全性与临床可及性的全面提升，还具有非常显著的产业化优势；且其优异的临床安全性、治疗效果和极低的生产成本能够让更多自免疾病及肿瘤患者充分享受到CAR-T治疗这一高科技带来的红利。未来，邦耀生物将继续与临床专家携手，全力推动异体通用型CAR-T在自身免疫疾病、血液肿瘤和实体肿瘤治疗中的临床转化与应用，为广大患者带来更优更可及的治疗选择。