3月27日，神经疾病基因疗法新锐Prevail Therapeutics宣布获得5000万美元B轮融资，将用于推进公司管线内基因疗法产品的开发。Prevail Therapeutics是一家致力于开发针对帕金森病和其他神经退行性疾病生物疗法的公司。据悉，2018年3月，Prevail Therapeutics完成了7500万美元的A轮融资。

本轮融资由老股东奥博资本（OrbiMed）、 Pontifax、RA Capital Management、 EcoR1 Capital、Omega Funds、BVF Partners 、Boxer Capital、Adage Capital Management、Alexandria和Surveyor Capital、艾伯维风险投资基金（AbbVie Ventures）共同投资。

Prevail成立于2017年，最初由奥博资本旗下全球私募基金联席负责人Jonathan Silverstein博士发起成立。Jonathan Silverstein博士在2016年被确诊患有因葡糖脑苷脂酶基因（GBA1）突变引起的帕金森病，在他的职业生涯里曾推动了几十种新药和医疗器械的上市，极大的改变了患者的生活。在确诊患帕金森病后，他特别成立了GBA1基因变异亚型帕金森病专项研究基金，该专项基金联合奥博资本成立了Prevail公司。

在核心技术方面, Prevail获得了由药明康德合作伙伴Regenxbio开发的名为NAV AAV9 的腺相关病毒（AAV）基因治疗载体技术的专利许可，用来开发基因治疗候选产品。

不同于以往针对神经系统淀粉样变、Tau蛋白等靶点新药，Prevail带来了更深入、更精细的全新研发策略：细化了目标适应症，专门针对那些由溶酶体功能障碍相关的特定基因变异引起的神经退行性疾病。溶酶体功能相关特定基因突变，可见于各临床亚型的帕金森病（包括年轻早发型）、某些类型的阿茨海默病、以及额颞叶失智症等。

Prevail正在开发的先导基因疗法PR001，针对GBA1基因变异靶点，主要用于治疗GBA1突变相关的帕金森病（帕金森病的GBA1突变率约10%），未来希望扩展PR001用于帕金森病的治疗。

▲Prevail Therapeutics公司创始人兼首席执行官Asa Abeliovich博士（图片来源：公司官网）

Prevail的创始人兼首席执行官Asa Abeliovich博士表示：“自从2017年公司成立以来，在神经疾病的基因疗法开发方面，我们已经取得了重大进展。投资人的支持将帮助团队快速成长，有助于我们推进基因疗法产品至临床试验阶段。”

参考资料：

[1]Prevail Therapeutics Secures $50 Million in Series B Financing to Advance Pipeline of Gene Therapies for Neurodegenerative Diseases Retrieved on March 27 2019 from Prevail Therapeutics 官网

原标题：推进神经疾病基因疗法开发，新锐完成5000万美元B轮融资