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Regel Therapeutics
未公开
Regel的T3平台结合了一个失活的CRISPR系统，该系统在不编辑或破坏DNA的情况下靶向表观基因组，以及专有的调节元件，将干预限制在特定细胞上。这种方法可以有效和永久地恢复受疾病影响的细胞的正常基因表达。Regel的方法得到了多年的发现和创新的支持，现在有望成为一流的治疗干预措施，改变患有严重和危及生命的遗传疾病的患者的生活。
基本信息
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公司全称Regel Therapeutics, Inc.
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类型基因疗法研发商
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产业领域新药研发、基因工程药物生产
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公司人数不明确
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地址LabCentral 700 Main Street, Cambridge, MA 02139
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联系电话
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邮箱info@regeltherapeutics.com
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成立时间
投融资
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2023-09-29未公开100万美元未透露
相关投融资企业
捐赠/众筹
Opus Genetics 是一家处于临床阶段的遗传性视网膜疾病基因治疗公司，拥有独特的模式和目标。在 Foundation Fighting Blindness 的风险投资机构 RD Fund 的支持下，Opus 将对患者需求的无与伦比的洞察力和承诺与众多孤儿视网膜疾病的全资项目相结合。其基于 AAV 的基因疗法产品组合可治疗一些最容易被忽视的遗传性失明，同时还能创造新的孤儿生产规模和效率。
IPO后其他轮次
Benitec Biopharma Inc.是一家处于发展阶段的生物技术公司，专注于新型基因药物的发展，该公司的专有平台，称为 DNA 导向的 RNA 干扰或 ddRNAi，将 RNA 干扰或 RNAi 与基因治疗相结合，创造药物，促进单次给药后致病基因的持续沉默。公司正在开发基于 ddRNAi 的疗法，用于治疗慢性和危及生命的人类疾病，包括眼咽肌营养不良症 (OPMD) 和慢性乙型肝炎。
IPO后其他轮次
Moderna成立于2010年，是生物技术领域的新锐企业，该公司致力于通过mRNA治疗传染病、癌症、罕见病、心血管疾病等。mRNA是体内细胞用来制造蛋白质以预防或对抗疾病的一系列指令，细胞通过这些指令制造蛋白质并将它们送到身体的各个部位。Moderna的企业愿景是，在未来十年内将100种药物投入到临床试验中去，用于治疗所有的疾病——从肿瘤到罕见的遗传性疾病。
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