1.4.1本周全球TOP10创新药研发进展

（1）士泽生物XS-228注射液在美国获批临床，瞄准渐冻症治疗

2月24日，士泽生物宣布其创新药物XS-228注射液在美国获批进入临床试验阶段，拟用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS，俗称“渐冻症”）。尽管具体靶点尚未公开，但该药物被认为通过调节神经炎症或保护运动神经元功能发挥作用。ALS是一种罕见且致命的神经系统退行性疾病，患者肌肉逐渐萎缩并丧失运动能力，目前缺乏有效治疗手段。XS-228的临床获批标志着其在缓解疾病进展、改善患者生存质量方面迈出关键一步。未来试验将重点关注药物的安全性和对神经功能的保护效果。若进展顺利，该药物有望填补ALS治疗领域空白，为全球患者带来新希望。

（2）华东医药HDM1005双靶点降糖药获批临床，拓展OSA合并肥胖治疗

2月24日，华东医药宣布其GLP-1/GIP双受体激动剂HDM1005注射液在中国获批临床，适应症为阻塞性睡眠呼吸暂停（OSA）合并肥胖或超重成人。HDM1005通过同时激活GLP-1和GIP受体，增强胰岛素分泌、抑制食欲并促进代谢调节，从而减轻体重并改善OSA症状。OSA患者因夜间反复呼吸暂停导致缺氧，且肥胖是其主要诱因之一。该药物若成功上市，将成为全球首个针对OSA合并肥胖的双靶点疗法。临床试验将评估其对呼吸暂停指数（AHI）和体重的影响，未来有望通过多机制协同作用，提供更全面的疾病管理方案。

（3）信达生物IBI3002双靶点抗体获批临床，剑指哮喘治疗新方向

2月24日，信达生物宣布其靶向IL-4Rα/TSLP的双特异性抗体IBI3002在中国获批临床，适应症为哮喘。IL-4Rα和TSLP是Th2型炎症通路的核心靶点，IBI3002通过同时阻断两者，抑制炎症因子释放和气道高反应性，有望显著改善中重度哮喘患者的症状。哮喘全球患者超3亿，现有生物制剂多针对单一靶点，疗效有限。IBI3002的“双管齐下”机制或可突破耐药难题，减少急性发作频率。未来试验将验证其长期安全性和对肺功能的提升效果，若成功，该药物或成为哮喘领域首个双靶点生物药，重塑治疗格局。

（4）领诺医药SLN12140获批临床，聚焦原发性IgA肾病

2月24日，领诺医药宣布SLN12140注射液在中国获批临床，拟用于治疗原发性IgA肾病。尽管靶点尚未披露，但该药物可能通过调节免疫复合物沉积或抑制肾脏炎症反应发挥作用。IgA肾病是亚洲高发的慢性肾病，约40%患者会进展至肾衰竭。现有治疗手段以支持性疗法为主，缺乏针对病因的药物。SLN12140的临床获批为患者提供了潜在疾病修饰疗法。后续试验将重点评估其对蛋白尿水平和肾功能的影响，若验证有效，该药物或成为延缓IgA肾病进展的里程碑式疗法。

（5）勃林格殷格翰那米司特片在华上市，特发性肺纤维化患者迎新选择

2月24日，勃林格殷格翰宣布其PDE4B抑制剂那米司特片在中国获批上市，用于治疗成人特发性肺纤维化（IPF）。该药物通过抑制PDE4B酶活性，减少促纤维化因子释放，从而延缓肺部瘢痕形成。IPF是一种致死性肺病，患者5年生存率不足50%，现有药物仅能部分减缓病情。那米司特片的III期试验显示，其可显著降低患者肺功能年下降率，且耐受性良好。此次上市为IPF患者提供了更便捷的口服治疗方案，未来或通过联合用药进一步延长生存期。

（6）赛诺菲非索非那定混悬液在华上市，升级过敏性疾病治疗

2月25日，赛诺菲宣布盐酸非索非那定口服混悬液在中国获批上市，用于治疗过敏性鼻炎及慢性特发性荨麻疹。作为第二代抗组胺药，非索非那定通过选择性拮抗H1受体，快速缓解瘙痒、鼻塞等症状，且无传统抗组胺药的嗜睡副作用。混悬剂型尤其适合儿童和吞咽困难患者，填补了细分市场需求。中国过敏性疾病患者超2亿，该药物的上市将提升用药依从性。未来赛诺菲或探索其与免疫调节剂的联用方案，以覆盖更广泛人群。

（7）强生古塞奇尤单抗在华获批，克罗恩病治疗再添利器

2月25日，强生宣布古塞奇尤单抗注射液在中国获批上市，用于中重度活动性克罗恩病（CD）治疗。该药物靶向IL-23/p19亚基，抑制肠道炎症通路，此前已获批银屑病适应症。CD患者常面临反复腹痛、腹泻及肠损伤，传统生物制剂应答率有限。III期试验显示，古塞奇尤单抗可显著诱导并维持临床缓解，且安全性良好。此次获批为CD患者提供了全新选择，未来或扩展至其他免疫性疾病，进一步巩固强生在自免领域的领导地位。

（8）复星医药与Ardelyx合作药物替纳帕诺片在华上市，攻克高磷血症

2月25日，复星医药与Ardelyx联合宣布盐酸替纳帕诺片在中国获批上市，用于控制透析患者的高磷血症。该药物通过抑制肠道NHE3转运蛋白，减少磷吸收，是全球首个非金属磷结合剂。高磷血症是慢性肾病常见并发症，传统药物易导致金属蓄积毒性。替纳帕诺片的III期试验显示，其可有效降低血磷水平且耐受性更佳。此次上市为透析患者提供了更安全的选择，未来或探索其在非透析患者中的潜力，扩大适应症范围。

（9）萌蒂制药瑞扎芬净在华上市，念珠菌感染治疗迎新突破

2月26日，萌蒂制药宣布注射用醋酸瑞扎芬净在中国获批上市，用于治疗念珠菌血症与侵袭性念珠菌病。该药物属于新型棘白菌素类抗真菌药，通过抑制β-1,3-葡聚糖合成酶破坏真菌细胞壁。侵袭性念珠菌病死亡率高达40%，且耐药问题日益严峻。瑞扎芬净对多重耐药菌株展现强效活性，且肝肾毒性较低。其上市为临床医生提供了重要武器，未来或通过联合用药进一步降低病死率，惠及重症感染患者。

（10）皮尔法伯恩考芬尼胶囊在华上市，改写黑色素瘤治疗格局

2月27日，皮尔法伯宣布BRAF抑制剂恩考芬尼胶囊在中国获批上市，用于不可切除或转移性BRAF V600突变黑色素瘤。恩考芬尼通过靶向BRAF蛋白阻断MAPK信号通路，抑制肿瘤生长。与单药相比，其与MEK抑制剂联用可显著延长无进展生存期，且降低皮肤毒性风险。中国黑色素瘤年新发病例超2万，BRAF突变占比约25%。该药物的上市为患者提供了精准治疗选择，未来或探索其在辅助治疗及联合免疫疗法中的潜力，进一步提升疗效。

1.4.2本周全球TOP10积极/失败临床结果

（1）恒瑞医药公布SHR-2004预防卵巢癌手术患者静脉血栓栓塞症的2期临床结果

2月25日，恒瑞医药宣布其在研药物SHR-2004预防卵巢癌手术患者中静脉血栓栓塞症（VTE）的2期临床结果。SHR-2004通过特定机制发挥作用，主要用于预防VTE。2期临床结果显示，基于改良意向性治疗集（mITT），SHR-2004组87例受试者中有11例（12.6%）发生VTE，阳性对照组94例受试者中有19例（20.2%）发生VTE，VTE发生率的组间率差为-8.4%（95% CI，-19.9~3.1；非劣效p值为0.0110）。此外，SHR-2004组无受试者发生重大VTE或VTE相关死亡，而阳性对照组中有4例（4.3%）受试者发生重大VTE或VTE相关死亡，组间率差为-4.4%（95% CI, -8.7 ~ -0.1；p=0.0428）。这一结果表明SHR-2004在预防VTE方面具有显著疗效，安全性良好，有望为卵巢癌手术患者提供新的预防方案。

（2）赛诺菲与梯瓦公布duvakitug治疗炎症性肠病的2b期临床数据

2月25日，赛诺菲（Sanofi）与梯瓦联合宣布其在研药物duvakitug治疗溃疡性结肠炎（UC）和克罗恩病的2b期临床结果。Duvakitug是一种新型靶向药物，主要用于治疗炎症性肠病。在2b期临床试验中，接受duvakitug治疗的UC患者中，低剂量组和高剂量组分别有36%和48%的患者实现临床缓解，而安慰剂组仅为20%。这一结果表明duvakitug在治疗溃疡性结肠炎方面具有显著的疗效，有望为炎症性肠病患者提供新的治疗选择。

（3）恒瑞医药公布瑞康曲妥珠单抗治疗非小细胞肺癌的2期临床结果

2月25日，恒瑞医药宣布其在研药物瑞康曲妥珠单抗治疗HER2突变型非小细胞肺癌（NSCLC）的2期临床结果。瑞康曲妥珠单抗通过靶向HER2发挥作用，主要用于治疗HER2突变型NSCLC。2期临床结果显示，在既往接受过治疗的患者中，使用瑞康曲妥珠单抗表现出明显的抗肿瘤效果，客观缓解率达到73%，6个月持续缓解率为83.9%。此外，疾病控制率达98.9%，并且96.7%的患者肿瘤缩小，中位无进展生存期（PFS）为11.5个月，且安全性良好。这一结果表明瑞康曲妥珠单抗在非小细胞肺癌治疗中具有显著疗效，为患者带来了新的治疗希望。

（4）Arrowhead Pharmaceuticals公布ARO-ALK7治疗肥胖症的临床前研究结果

2月26日，Arrowhead Pharmaceuticals宣布了其在研药物ARO-ALK7的临床前研究结果。ARO-ALK7是一种靶向ALK7的RNAi疗法，主要用于治疗肥胖症。临床前研究数据显示，ARO-ALK7能够显著降低脂肪量，显示出其在治疗肥胖症方面的潜力。此外，当ARO-ALK7与替尔泊肽联合使用时，治疗效果更佳，进一步增强了其作为肥胖症治疗候选药物的吸引力。研究结果表明，ARO-ALK7通过特异性地降低ALK7基因的表达，从而影响脂肪细胞的代谢和能量消耗，达到减重效果。这一发现为肥胖症的治疗提供了新的策略和方向。Arrowhead Pharmaceuticals计划在不久的将来启动ARO-ALK7的临床试验，以进一步评估其在人体中的安全性和有效性。这一进展有望为肥胖症患者带来新的治疗选择，改善他们的生活质量。

（5）Alligator Bioscience公布MITAZALIMAB治疗胰腺癌的2期临床数据

2月26日，Alligator Bioscience宣布其在研药物MITAZALIMAB治疗胰腺癌的2期临床数据。MITAZALIMAB通过靶向CD40发挥作用，主要用于胰腺癌的治疗。经过25.4个月的中位随访，结果显示16名（28%）患者存活，其中5名（9%）仍在接受治疗，最长治疗时间达32个月。此外，450 µg/kg剂量组的初期数据揭示了更高的客观缓解率，为下一阶段的推荐剂量选择提供了支持。这一结果表明MITAZALIMAB在胰腺癌治疗中具有持续性效果，有望成为一种新的治疗选择。

（6）Alnylam公布mivelsiran治疗神经退行性疾病的1期临床结果

2月26日，Alnylam宣布其在研药物mivelsiran治疗神经退行性疾病的1期临床结果。Mivelsiran通过靶向APP发挥作用，主要用于神经退行性疾病的治疗。1期试验结果显示，每6个月注射一次的mivelsiran持续降低受试者脑脊液中的APP蛋白水平，在12个月时可将蛋白水平平均降低73.3%。这一结果表明mivelsiran在降低APP蛋白水平方面具有显著效果，有望为神经退行性疾病患者提供新的治疗选择。

（7）Emalex Biosciences公布ecopipam治疗Tourette综合征的3期临床数据

2月27日，Emalex Biosciences宣布其在研药物ecopipam治疗Tourette综合征的3期临床结果。Ecopipam是一种新型药物，通过靶向特定受体发挥作用，主要用于治疗Tourette综合征。在3期临床试验中，主要疗效终点为儿科受试者随机化后复发所需时间。结果显示，接受ecopipam治疗的受试者中有41.9%复发，而接受安慰剂治疗的受试者中有68.1%复发。这一结果表明ecopipam在延缓Tourette综合征复发方面具有显著优势，为患者带来了新的治疗希望。

（8）Candel Therapeutics公布CAN-2409治疗胰腺导管腺癌的2期临床数据

2月27日，Candel Therapeutics宣布其在研药物CAN-2409治疗胰腺导管腺癌的2期临床结果。CAN-2409是一种创新疗法，通过特定机制作用于胰腺癌细胞。在2期临床试验中，数据显示CAN-2409组合疗法组患者的估计中位总生存期（OS）达到31.4个月，是对照组（12.5个月）的两倍以上。这一结果表明CAN-2409在延长胰腺导管腺癌患者生存期方面具有显著疗效，有望成为胰腺癌治疗的新突破。

（9）阿斯利康公布camizestrant治疗乳腺癌的3期临床中期分析结果

2月27日，阿斯利康宣布其在研口服选择性雌激素受体降解剂（SERD）camizestrant治疗激素受体（HR）阳性、HER2阴性晚期乳腺癌的3期临床试验SERENA-6的中期分析结果。Camizestrant通过靶向ESR1发挥作用，主要用于治疗HR阳性、HER2阴性晚期乳腺癌。中期分析显示，camizestrant与CDK4/6抑制剂联用，在主要终点无进展生存期（PFS）上显示出统计学显著且具有临床意义的改善。这一结果表明camizestrant在乳腺癌治疗中具有良好的应用前景，为患者提供了新的治疗选择。

（10）拜耳公布gadoquatrane用于中枢神经系统病变诊断的3期临床结果

2月28日，拜耳宣布其在研对比剂gadoquatrane用于已确诊或疑似中枢神经系统病变的成人患者诊断的3期临床结果。Gadoquatrane通过靶向DMD发挥作用，主要用于中枢神经系统病变的诊断。3期临床结果显示，gadoquatrane达到所有主要和次要终点。通过盲法中心独立阅片，采用三大公认的可视化参数（对比增强效果、病灶轮廓和形态学特征）证实，gadoquatrane的诊断效能不劣于剂量为0.1 mmol Gd/kg体重的大环钆基对比剂（GBCAs）。这一结果表明gadoquatrane在中枢神经系统病变诊断中具有良好的应用价值，有望成为一种新的诊断工具。

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以上内容均来自｛摩熵咨询医药行业观察周报（2025.02.24-2025.03.02)｝，如需查看或下载完整版报告，可点击！

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