1.深度概述

长期以来，新药研发面临周期长、成本高、成功率低的挑战。但随着人工智能技术的崛起，这些难题有望得到解决。相较于传统方法，AI技术能显著缩短药物发现和临床前研究的时间，近40%的提速令人瞩目。同时，AI技术还能将临床新药研发的成功率从12%提升至约14%，展现出其巨大的潜力。随着国内创新药研发的热潮涌动，AI制药产业正受到资本市场的热烈追捧。全球各大药企、生物科技公司和国内知名企业纷纷抢滩这一新兴领域，AI制药的渗透率有望迅速提升，展现出无比广阔的行业前景。

本报告详尽剖析了AI在药物研发行业的蓬勃发展态势，特别突出了AI在靶点识别、分子设计与筛选、药物剂型设计中的创新应用，并深入解读了国内药企在AI制药领域的战略布局，AI制药行业配套政策分析，AI制药行业投融资现状等领域进行了全面分析，为业界提供了宝贵的参考与启示。

2.AI在制药研发领域的应用

在药物研发阶段，传统的药物靶点识别、药物筛选、分子合成等方式周期长、成本高，因此AI在药物研发领域的应用最为广泛。AI在药物研发中可以通过数据挖掘、机器学习和深度学习等技术，加速药物发现和设计过程，提高研发效率和成功率。AI还可以在药物筛选中帮助挑选出具有潜在疗效的候选药物，降低研发成本和时间。在临床试验中，AI可以帮助优化试验设计、招募适合的患者群体，并提供数据分析和预测，加快药物上市进程。此外，AI还可以应用于药物生产中的质量控制、流程优化和智能化管理等方面，提高药物的生产效率和质量。

AI制药行业的发展历经三个关键时期

1956至1981年的技术积累期，早期构想因技术限制未能实现。1981年至2012年的计算机辅助药物设计（CADD）研发期，CADD虽能辅助药物发现，但并非核心，新药数量增长有限。

自2012年至今的AIDD高速发展期，AI技术迅猛发展，相关论文激增，技术栈不断完善。基于CADD，结合人工智能等技术，AI制药在药物开发中大幅减少时间和成本。

AI制药行业配套政策

AIDD行业是近年兴起的新兴领域，相较传统制药业起步较晚，原因在于AI技术在医药领域的探索较新。尽管发展迅速，配套政策仍显不足。由于AI技术的复杂性和伦理、法律等问题，政府和监管机构需要时间评估并制定相应政策。美国、欧洲等地区的AIDD行业起步较早，但监管政策也是在近年才初步推出。

目前，国内AIDD行业相关政策起始于“十四五”时期，主要以政府宏观政策为主，相应的执行发展政策及监管政策，还需要随着国内行业逐步深入发展而进行细化、完善。

各省都紧跟国家政策的方向，因地制宜出台了各地的特色政策。以AIDD行业产业布局最密集的上海为例。

AI制药行业投融资现状

近年来，AIDD行业曾短暂成为投资的热点，其中2021年行业融资金额达历史高点，超过290亿美元。2022年以来，受资本环境影响，行业投资“热潮”已经有所退却，回落至相对稳定水平，预计融资金额将处于下行水平。AIDD资金回报周期长，全球投资者偏好选择成长期（69.4%）和初创期（19.2%）企业，中国投资者选择初创期、成长期、成熟期比例分别为33.1%，42.6%，23.9%。

3.AI赋能药物靶点发现与分子设计优化

随着微阵列、RNA-seq和高通量测序技术的飞跃，高校、研究机构及企业实验室积累了海量的生物医学数据，使药物发现迈入生物大数据时代。深入解析这些数据，药物研究焦点转向靶向药物发现，利用AI技术挖掘与疾病密切相关的靶点，进而发现相关基因产物及对应小分子。

在靶点发现中，实验方法受限于通量和成本，而多组学分析和AI计算方法则表现出高效性。多组学方法整合多源数据，揭示疾病关键靶点；AI计算方法借助机器学习和数据挖掘技术，从化合物库中快速筛选潜在药物。这些方法在药物研发中扮演关键角色，并将持续发挥重要作用。

利用多组学数据训练机器学习/深度学习模型，可高效进行靶点发现。同时，基于大型语言模型的聊天功能，如微软的BioGPT和Insilico Medicine的ChatPandaGPT，通过预训练从数百万论文中提取的大量文本数据，能快速将疾病、基因和生物过程关联起来，识别疾病机制，并发现潜在药物靶点和生物标志物。这些大语言模型还具备文献挖掘能力，助力治疗发现。

备注：部分数据截图

约32家国内企业布局

国内能够进行靶点发现的AIDD企业约32家，主要分布在北京、上海、深圳等地区，具体企业名称及布局技术领域，如下表所示。

AI驱动药物分子设计、优化

AI生成模型在全新药物设计中独具优势，无需先验化学知识，便能在广阔的化学空间中搜索并自动设计新颖分子结构。常用的深度生成模型包括基于RNN的模型、VAE和GAN等。然而，生成模型设计的分子结构多样且质量不一，强化学习则可通过微调模型参数，有针对性地优化分子特性，为全新药物设计开辟了新的道路。

进阶AI生成模型：基于变分自动编码器（VAE）的生成模型VAE已成为复杂数据分布的无监督学习最流行的方法之一。VAE模型能够完成小分子的全新设计和肽序列的生成。VAE有许多不同的变体，但其核心架构始终不变（如下图所示）。

60余家企业布局

国内能够进行药物分子发现、设计、优化的AIDD企业60余家，主要分布在北京、上海、深圳、苏州、杭州等地区，具体企业名称及布局技术领域如下表所示。国内的药物分子设计、优化AI发展水平参差，具备药物分子从头设计的AI技术的企业数量较少，而大多数企业根据现有数据库进行/提供药物发现或“老药新用”服务。

4.现状分析及展望

AI新药研发技术取得进展，多款药物已进入临床阶段，但至今尚无成功上市案例。全球范围内，尽管有药物进入临床三期，但同样存在众多AI研发药物在临床阶段失败的情况。例如，日本住友制药与大冢制药合作研发的ulotaront在精神分裂症临床试验中未能达到预期效果。此外，Relay Therapeutics的RLY-2608和Recursion的REC-3599同样在临床阶段遭遇挫折。这些案例表明，尽管AI在药物研发中展现出潜力，但仍需面对诸多挑战。

上市AI制药企业商业化模式

纵观全球上市的AI制药公司，从业绩上讲，全球AI制药公司普遍盈利能力偏低，年度营收过亿者仅两家。目前尚无AI药物真正上市，行业商业模式主要包括：高毛利率但技术门槛高的AIDD软件/技术平台授权；降低研发风险的CRO模式，易变现且周期短；自行承担风险的合作/项目转让，首付款比例呈下降趋势；以及“财务投资+项目管理”模式，通过低价购买闲置临床管线降低研发成本。这些模式各具特色，企业需根据自身情况选择。

全球主要AI制药上市企业

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