截至2024年，全球已有19款小核酸药物获批上市，包括11种 ASO 药物、6种 siRNA 药物和2种核酸适配体药物。治疗领域主要集中在进行性肌营养不良症（DMD）、罕见的血脂异常、脊髓性肌肉萎缩症（SMA）、肌萎缩侧索硬化（ALS）等罕见病领域。

全球共有 108 种小核酸药物进入临床管线，适应症包括肿瘤疾病、遗传疾病、感觉器官疾病、心血管疾病、消化及代谢疾病等，其中肿瘤和遗传性疾病是临床管线中最有代表性的适应症。

市场规模增长迅速：全球小核酸药物总销售额从 2016 年的 0.1 亿美元增长至 2023 年的 43.2 亿美元，未来市场规模持续扩大。

2024年，这一领域更是热闹非凡，一系列关键事件如浪潮般涌起，为行业发展注入了强劲动力。

药物获批上市

• Geron公司的Rytelo（imetelstat）：用于治疗低危骨髓增生异常综合征（lr-mds）患者的输血依赖性贫血。
• Ionis的Tryngolza（olezarsen）：用于治疗成人家族性乳糜微粒血症综合征（fcs）。

重大合作

• 瑞博生物与勃林格殷格翰合作：1月3日，瑞博生物宣布与德国勃林格殷格翰合作开发治疗非酒精性或代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（NASH/MASH）的小核酸创新疗法，交易总额超20亿美元。
• 舶望制药与诺华合作：1月8日，舶望制药宣布与诺华就 RNAi 疗法达成两项独家许可合作协议，交易潜在总价值达 41.65 亿美元。

融资事件

• 昂拓生物A轮融资：上半年完成 3.55 亿元的 A 轮融资，正在搭建高效的siRNA技术平台和双向调控蛋白表达的 aso 技术平台。
• 时夕生物天使+轮融资：6月28日，时夕生物宣布完成数千万元天使+轮融资，将用于该公司核心项目的研发、临床申报和团队补充。

研发进展

• Fitusiran注射液受理：5月7日，Fitusiran注射液的上市申请获得中国国家药品监督管理局（NMPA）的受理，有望实现中国率先上市。

• Vutrisiran补充新药申请：11月，Alnylam Pharmaceuticals 宣布FDA已接受该公司针对Vutrisiran的补充新药申请（snda）进行审查，FDA设定了2025年3月23日的行动日期目标。

小结

2024年小核酸领域的这些事件，无论是药物获批带来的临床突破，还是合作、融资等带来的资源整合与资本注入，都深刻地影响着行业的走向。国内小核酸虽然起步较晚但发展迅速，有将近 100 家药企布局小核酸研发。这些研发项目多处于早期，聚焦常见慢性疾病，如瑞博生物、圣诺医药等企业在递送平台、研发管线等方面各有优势，博雅辑因、瑞风生物等企业在基因编辑技术方面取得进展，部分产品进入临床阶段。

参考资料：公开资料

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