3月11日，Ionis Pharmaceuticals和小野制药（Ono）宣布已签订一项许可协议，根据该协议，小野获得sapablursen开发和商业化的全球独家权利，sapablursen是一种用于治疗真红细胞增多症（PV）的RNA靶向药物，这是一种罕见且可能危及生命的血液病。Sapablursen目前正在完全注册的2期IMPRSSION研究中对患有PV的成年人进行评估。Sapablursen于2024年被美国FDA授予快速通道称号和孤儿药称号。

根据协议条款，Ionis将获得2.8亿美元的预付款，根据开发、监管和销售里程碑的实现情况，有可能获得高达6.6亿美元的额外付款。Ionis也有资格从sapablursen的年净销售额中获得百分之十几的版税。Ionis将负责完成正在进行的IMPRSSION 2期临床研究，而Ono将全权负责后续开发、监管备案和商业化。

Ionis首席执行官Brett P.Monia博士表示：“我们很高兴将sapablursen委托给小野，小野的独特能力将有助于通过确保PV患者的广泛使用来最大限度地发挥其价值。Ionis仍然致力于推进我们选择将自己商业化的全资药品，其中包括我们目前正在进行的第一次独立上市和未来三年预计的另外三次上市。精简我们Ionis拥有的产品组合提供了财务灵活性，支持我们投资和专注于中短期商业机会并产生可观收入增长的承诺。”

小野总裁兼首席运营官Toichi Takino表示：“我们很高兴与RNA靶向药物的先驱Ionis就sapablursen进行合作。这一合作关系符合我们加强血液学管线的战略。我们希望sapablursen成为全球PV患者的新治疗选择。”

真性红细胞增多症（PV）是一种罕见且可能危及生命的血液病，其特征是红细胞过度产生，这显著增加了严重血栓的风险，特别是在肺、心脏和大脑等关键器官中。PV患者也会出现严重的缺铁症状，通常会出现疲劳症状。

Sapablursen旨在减少TMPRSS6的产生，从而增加铁稳态的关键调节因子hepcidin的表达。通过增加hepcidin的产量，sapablursen有可能对PV等血液疾病产生积极影响。