3月13日，伦敦和纽约，垂直整合的临床阶段基因药物公司MeiraGTx Holdings plc（纳斯达克代码：MGTX）宣布与Hologen Limited达成广泛的战略合作，Hologen Limited是世界领先的多模式生成人工智能基础模型开发商，用于临床医学和药物开发。

MeiraGTx将在交割时获得2亿美元的前期现金，MeiraGTx和Hologen将成立一家合资企业Hologen Neuro AI Ltd。除了向MeiraGTx支付2亿美元前期付款外，该合资企业Hologen Neuro AI Ltd将由Hologen提供高达2.3亿美元的承诺资本，以全面资助AAV-GAD的开发用于治疗帕金森病直至商业化，并资助中枢神经系统的早期临床项目，包括用于遗传性肥胖的AAV-BDNF。Hologen将为合资企业贡献其专有的多模态生成基础模型（LMM）。在组建这家合资企业的过程中，MeiraGTx和Hologen创建了第一家神经人工智能临床药物开发公司，两家公司的开创性技术将用于改变神经退行性疾病和神经精神疾病中针对中枢神经系统回路的疗法的发现和开发。

MeiraGTx将保留Hologen Neuro AI Ltd合资企业30%的所有权，并将领导所有临床开发和制造。MeiraGTx还将与合资企业签订独家临床和商业制造供应协议。此外，Hologen将持有MeiraGTx生产子公司的少数股权，并将为该生产子公司提供年度资金。Hologen正在部署其生成人工智能功能，通过利用MeiraGTx在9年的制造平台流程开发过程中建立的独特数据库，进一步优化MeiraGTx的专有制造能力。

MeiraGTx针对帕金森病的AAV-GAD项目已进入3期临床，MeiraGTx内部正在进行商业生产。该公司于2024年10月报告了其AAV-GAD随机、假对照临床桥接研究的阳性数据，显示26周时高剂量组的统一帕金森病评定量表（UPDRS）第3部分有18分的显著改善，26周时高剂量组和低剂量组的帕金森病问卷（PDQ-39）评分（一项关键的生活质量指标）也有显著改善。这是第二项关于AAV-GAD在帕金森病中的双盲假对照研究，显示了UPDRS第3部分的统计学显著益处，以及其他经过验证的具有临床意义的终点。

MeiraGTx的联合创始人、总裁兼首席执行官Alexandria Forbes博士表示：“我们很高兴能与Hologen进行这一变革性合作。我们最初的重点是提高AAV-GAD 3期临床研究的稳健性、效率和成功概率。使用Hologen的人工智能来阐明这种复杂异质性疾病中的脑回路，在应用于MeiraGTx的2期临床数据集时，已经大大降低了AAV-GAD 3期临床项目的风险，并确定了大脑生理学对AAV-GAD治疗的反应。”

Forbes博士继续表示：“我们与Hologen的合作对MeiraGTx和神经系统疾病的药物开发具有广泛的意义。在MeiraGTx的临床数据上部署Hologen的LMM可以以前所未有的保真度表征中枢神经系统中的疾病修饰。这项合作结合了两项令人难以置信的创新技术，以提高开发对神经退行性疾病和神经精神疾病有重大影响的药物的潜力，这些疾病迄今为止在很大程度上难以有效治疗。”

Forbes博士补充道：“从财务角度来看，这对MeiraGTx来说是一笔具有变革性的交易，为MeiraGTx提供2亿美元现金，同时为我们的部分内部制造能力提供资金，并为新成立的合资企业提供额外资金，为AAV-GAD计划提供全额资金，而MeiraGTs保留了已全额融资的后期Neuro-AI公司的重大股权价值。前期资金将有意义地延长Meira GTx的现金跑道，同时使我们能够进一步加快我们关键的AAV-hAQP1 Xerostomia计划，我们于2024年12月获得了RMAT认证。我们还希望这笔资金能够帮助我们加快Riboswitch技术的发展，这得益于我们在代谢性疾病、细胞治疗、神经性疼痛和心脏病方面的令人信服的数据——所有这些都是非常大的医疗需求领域，都适合在体内分阶段输送天然生物疗法。”

合作细节和财务条款：

MeiraGTx将在交割时获得2亿美元的预付现金对价。

MeiraGTx和Hologen将成立一家合资企业，即Hologen Neuro AI Ltd，Hologen向合资企业提供高达2.3亿美元的额外承诺资金，用于资助帕金森病AAV-GAD项目的开发，直至商业化，以及其他当地提供的中枢神经系统疗法。

合资企业Hologen Neuro AI Ltd将使用Hologen专有的多模态生成基础模型（LMM）。

MeiraGTx将持有合资企业30%的股权，并将领导所有临床开发和制造。

Hologen Neuro AI Ltd将与MeiraGTx签订临床和商业生产供应协议，独家生产AAV-GAD和其他针对中枢神经系统的本地交付遗传药物。

Hologen将持有MeiraGTx制造子公司的少数股权，并将贡献部分年度资金，部署Hologen世界领先的生成人工智能能力，以进一步加速MeiraGTx专有制造能力的优化。

上述交易受惯例成交和融资条件的约束，包括根据英国外国直接投资法获得适用于拟议交易的许可和批准，以及满足或放弃某些其他成交条件，预计将于2025年第二个日历季度成交。