近日，上海交通大学医学院新华医院儿内分泌遗传代谢科邱文娟主任团队顺利完成NGGT002治疗成人苯丙酮尿症（PKU）的安全性和有效性I/II期临床研究高剂量组全部3例受试者的给药。
上海交通大学医学院附属新华医院邱文娟主任表示：“针对成人PKU患者，国内外目前尚无基因治疗药物获批，NGGT002注射液I/II期临床研究高剂量组的3名受试者给药后耐受性和安全性良好。基因治疗的优势为一次给药、长期有效，这为成人PKU患者的治疗带来新的希望。”
该研究是一项多中心临床研究，此前已经完成了低、中剂量组受试者的给药，本次完成高剂量组最后一例受试者给药，将进入有效剂量组的扩展阶段, 预计继续进行3例患者的给药后将结束本药物临床研究。
E.N.D
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2025-06-15
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