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国产脊髓性肌萎缩症！基因疗法国内3期临床启动

脊髓性肌萎缩症 基因疗法
05/19
54
据中国药物临床试验登记与信息公示平台信息，北京锦篮基因科技于5月16日登记启动一项GC101腺相关病毒注射液鞘内（IT）注射治疗2型脊髓性肌萎缩症（SMA）患者关键性3期临床试验。 该研究为多中心、随机、标准治疗对照、开放标签设计，旨在评估GC101治疗2型SMA有效性。 研究主要终点为给药后第12月HFMSE评分较基线变化。
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