骨髓增殖性肿瘤 (Myeloproliferative Neoplasms, MPN) 是一类起源于造血干细胞的克隆增殖性疾病,临床表现为单系或多系的髓系细胞过度增殖,具有转化为急性髓系白血病 (Acute Myeloid Leukemia, AML) 的风险。 MPN 病人中 JAK2 V617F 突变是最主要的致病因素,约80%的MPN病人含有JAK2 V617F 突变。 JAK2抑制剂被FDA批准用来治疗MPN病人:JAK2抑制剂能够降低MPN病人外周血血细胞数量,并缓解脾脏肿大的症状;但会引发严重副作用。
收藏
登录后参与评论