3月28日，Alnylam宣布美国FDA批准Qfitlia™（fitusiran）上市，这是美国批准的第六款Alnylam发现的RNAi治疗药物，也是第一种也是唯一一种降低抗凝血酶（AT）的治疗药物，抗凝血酶是一种抑制凝血的蛋白质，目的是促进凝血酶的生成，以重新平衡止血和预防出血。Qfitlia在美国用于常规预防，以预防或减少12岁及以上患有血友病A或B的成人和儿童患者的出血事件频率，无论是否使用因子VIII或IX抑制剂（中和抗体）。Alnylam的科学家发现了Qfitlia，并于2017年在《新英格兰医学杂志》上发表了首份临床数据，显示血友病患者的出血率降低，并启动了3期临床开发计划。2014年，赛诺菲根据许可和合作协议获得了共同开发和共同商业化Qfitlia的全球权利。该协议于2018年进行了修订，赛诺菲获得了Qfitlia的全球开发和商业化权，Alnylam有资格获得全球净销售额15%至30%的分层特许权使用费。Qfitlia是一种利用Alnylam的ESC-GalNAc偶联技术的siRNA新药。

Qfitlia是迄今为止批准的第六款使用其RNAi治疗平台的Alnylam发现的药物。该批准标志着Alnylam P5x25战略中的“产品”目标的完成，这是一套2025年的企业目标。Qfitlia有可能使全球约100万血友病A和B患者受益。

Alnylam首席执行官Yvonne Greenstreet表示：“今天Qfitlia的批准对Alnylam和我们的RNAi治疗平台以及血友病患者来说是一个重要时刻，他们现在可以获得我们认为将是一种变革性的药物。临床研究表明，通过降低抗凝血酶，Qfitlia能够预防性地将年出血率降低90%。重要的是，基于其独特的作用机制，Qfitria已证明对血友病A或B患者有效，无论是否使用抑制剂，每两个月皮下注射一次。我们对Qfitlia成为这种负担性疾病患者的重要非因子选择的潜力感到兴奋。”

Qfitlia在美国用于治疗成人和12岁及以上的儿童患者的血友病A或B，有或没有抑制因子VIII（血友病A）或因子IX（血友病B）的抗体。Qfitlia在中国和巴西的监管提交也已完成。