2024年4月24日，国家药监局药品审评中心（CDE）正式批准上海赛尔欣生物医疗科技有限公司“人自体多克隆调节性T细胞注射液”临床试验申请（受理号：CXSL2500094），适应症为肌萎缩侧索硬化症（ALS，俗称渐冻症）。作为全球首款通过鞘内注射Treg细胞治疗ALS的创新疗法，该突破性进展将有望扭转全球数十万ALS患者的生存现状。

▲ 图片来源：CDE官网

破局时刻：自体多克隆Treg细胞疗法获批

ALS以进行性运动神经元死亡为特征，大多数患者确诊后2-5年内死亡。现有药物仅能延缓病程数月，且无法逆转神经损伤。此次获批的细胞疗法通过精准调控CNS内免疫微环境，直击疾病核心机制 - 逆转Teff/Treg细胞失衡，为患者带来功能修复的可能。

创新机制：免疫调节+神经修复双路径

该疗法采用患者自体Treg细胞经体外扩增后回输，通过双重作用路径：

1. 免疫稳态重建：抑制过度激活的攻击性免疫细胞，阻止髓鞘及神经元细胞的进一步损伤；

2. 神经修复激活：通过Treg细胞的修复功能及募集少突胶质细胞或调整小胶质细胞表型的转换促进髓鞘再生，修复受损神经元；

区别于传统药物的"延缓进展"，该疗法首次实现从"神经保护"到"功能重塑"的跨越。

临床实证：功能改善与安全性双突破

据郑州大学第一附属医院张毅教授在第九届免疫基因及细胞治疗大会（IGC 2025）披露的临床数据显示：

• 功能量表突破：ALSFRS-R评分持续稳定并有所提升

• 运动功能逆转：首例患者治疗7天手指灵活性提升，4个月实现从无法抬头到自主进食、独立爬楼

• 系统功能稳定：握力值较基线有所提升，肺功能指标维持基线水平

• 安全性：5例受试者安全性良好

鞘内注射使Treg细胞直达神经损伤部位，这是机制创新的关键。目前该疗法已进入注册临床通道，赛尔欣团队将计划快速开展临床试验，进一步验证其初步的安全性和有效性。此次获批填补了全球鞘内注射Treg细胞治疗ALS领域空白，若后续试验证实其疗效，将推动全球ALS治疗从"延缓病程"迈入"功能重建"的新纪元。