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GLP-1

新锐！6500万欧元A轮融资，开发口服小分子治疗罕见病

罕见病 A轮融资

Medaverse

01/09

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1月8日，荷兰利登，Alesta Therapeutics是一家专注于开发罕见病变革性小分子疗法的生物技术公司，宣布完成超额认购的6500万欧元A轮融资。本轮融资由Frazier Life Sciences和Droia Ventures共同领投，诺华风险基金、RTW Investments、RV Invest、Thuja Capital和SSI Strategy跟投。

该公司由一支经验丰富的行业资深团队领导，他们拥有深厚的化学背景和罕见病药物开发领域的专业知识，正在开发两种专为口服给药设计的小分子疗法，预计将于2025年启动临床研究。

该公司的主要资产ALE1是一种独特的口服活性治疗候选药物，用于治疗低磷血症（HPP），这是一种由ALPL基因突变引起的罕见遗传性疾病。这种情况会导致骨骼和牙齿矿化缺陷，导致骨骼脆弱、早期牙齿缺失，在成年患者中，还会出现临床上明显的肌肉无力和疲劳。美国的患病率估计约为50000名患者，欧盟（包括英国）约为75000名患者。

ALE1抑制了降低无机焦磷酸盐（PPi）水平的新靶点，PPi是该疾病病理学的关键代谢产物。临床前数据支持ALE1作为临床候选药物，表明口服给药后多个动物模型中PPi水平的预期降低。ALE1目前正在进行GLP毒理学研究，Alesta预计将在2025年启动临床研究。该公司认为，ALE1有可能解决整个HPP问题，并从根本上改变这种服务不足的疾病的患者护理。该资产由1cBio授权，1cBio团队继续支持Alesta。

Alesta还在开发ALE2，以解决导致特定形式的Charcot-Marie-Tooth（CMT）的tRNA突变，这是一组遗传性周围神经病，导致进行性肌肉无力、感觉丧失和肢体畸形。这种疾病影响了美国、欧盟和日本的10000多名患者。ALE2通过抑制GCN2来靶向慢性神经毒性，GCN2是综合应激反应（ISR）的关键调节因子，由与CMT相关的tRNA合酶突变引起的核糖体停滞激活。临床前数据支持ALE2作为有前景的候选药物进入临床开发。

Alesta Therapeutics首席执行官Ilan Ganot表示：“完成此次融资对Alesta来说是一个重要时刻。在投资者的支持下，我们团队的专业知识和承诺，以及与领先学者和疾病倡导团体的合作下，我们准备在解决罕见病患者未满足的需求方面取得重大进展。这笔资金使我们能够将ALE1推向临床概念验证，加快ALE2的开发，使我们更接近为最需要的人提供变革性疗法。”

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