3月25日，新泽西州泽西市，Character Biosciences，一家致力于多基因疾病药物开发的精准医学公司，宣布了一轮超额认购的9300万美元B轮融资，以加快其治疗退行性眼病的精准疗法管线的开发，从年龄相关性黄斑变性（AMD）开始。这笔资金由新投资者aMoon和Luma Group共同领投，博士伦和Jefferson Life Sciences以及现有投资者Innovation Endeavors、Catalio Capital Management、S32和KdT Ventures也参与其中。Character于2019年以Clover Therapeutics的名义成立，后来更名为Character Biosciences并于2022年5月完成了1800万美元的融资。

AMD影响八分之一的50岁以上人群，是全球老年人失明的主要原因。尽管AMD很复杂，但长期以来一直被视为一种统一的疾病，导致药物开发失败率很高。为了将精准医学方法应用于这种疾病，Character Bio与美国150多个眼科治疗中心合作，进行了一项以AMD为重点的观察性试验，将遗传学与6500多名同意患者的纵向临床和影像学数据相结合。这一专有资源使该公司能够将AMD重新分类为基因定义的亚型，发现并优先考虑治疗靶点，并优化临床试验的患者选择。

这种数据驱动的方法导致了其主要候选管线CTX203和CTX114的发现和开发，这些候选管线针对视网膜细胞死亡和视力丧失的关键驱动因素。CTX114是一种一流的补体抑制剂，旨在减缓晚期干性AMD的地图样萎缩的进展，而CTX203是一流的脂质调节剂，旨在防止进展为晚期AMD。这两个项目预计将于明年进入临床试验阶段。该公司还利用其人工智能驱动的基于基因组学的平台，将其产品线扩展到其他眼科疾病。

CTX203是一种受载脂蛋白A1（ApoA1）启发的螺旋肽，载脂蛋白是“好胆固醇”的关键成分。当注射到眼睛中时，这种脂质调节剂可以通过清除脂质和稳定胆固醇转运蛋白来帮助清除这些脂肪沉积。CTX114是H因子样蛋白1（FHL-1）的工程化版本。蛋白质补体因子H和相关的FHL-1蛋白通常会抑制补体信号传导和炎症。但FHL-1中的功能丧失突变似乎加剧了AMD的进展。当注射到眼睛中时，CTX114可以作为该蛋白质的新的改进版本，以控制补体信号传导和炎症。

Character Biosciences首席执行官兼联合创始人Cheng Zhang表示：“数百万患有退行性眼病的患者缺乏有效的治疗方法来延缓疾病进展。通过识别疾病进展的遗传修饰因子，我们可以开发出更精确地针对疾病根本原因的治疗方法，并改善临床转化。这笔资金使我们能够将我们的领先项目推进到首次人体试验中，目标是为迫切需要新疗法的患者带来新疗法。”

aMoon合伙人Reut Shema博士表示：“精准医学的下一个前沿在于基因组学、深度表型和应用于复杂多基因疾病的人工智能的融合。Character Bio团队正在通过独特地整合历史上孤立的学科来推动创新，涵盖患者宣传和提供者伙伴关系、数据集成和机器学习、统计遗传学和计算生物学，以及药物发现和临床开发。我们很自豪能支持这个团队治愈与年龄相关的失明的使命。”

Luma Group合伙人Jamie Kasuboski博士表示：“Character正在利用其多组学方法，超越传统的一刀切的方法，提供针对特定疾病亚型量身定制的一流疗法。Character的患者至上方法在识别最有可能从治疗中受益的人方面是独一无二的，我们期待着利用这笔融资的收益看到这种方法的临床影响。”

B轮融资将支持CTX203和CTX114的1期临床和2期临床概念验证研究，以及Character Bio的产品线扩展到其他眼科疾病。2025年1月，Character Bio宣布与博士伦合作开发针对AMD的新疗法，包括预付款、潜在的下游开发和基于销售的里程碑以及特许权使用费。