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8500万美元首轮!礼来、强生等投资,开发体内CAR-T细胞基因疗法

CAR-T细胞基因疗法
05/13
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近日,细胞与基因治疗领域新锐企业Stylus Medicine正式走出“隐身模式”,宣布完成8500万美元首轮融资,致力于开发基于重组酶的下一代基因编辑技术。该技术旨在突破现有CRISPR系统的局限性,为癌症、遗传疾病等重大疾病提供更安全高效的细胞治疗方案。本轮融资由RA Capital、礼来、强生、Chugai等知名机构联合领投。

Stylus Medicine的核心技术平台依托工程化重组酶,通过自然界病毒蛋白的DNA插入机制,直接将长片段基因序列精准嵌入人类基因组特定位置。相较于依赖细胞修复机制的CRISPR技术,该方法避免了与基因插入相关的一些不稳定性风险,且可一次性完成大片段基因的插入,全长保真度达99.9%。其创新性的“桥接RNA”(Bridge RNA)技术进一步实现了重组酶的靶向引导。2024年6月,联合创始人Patrick Hsu团队在《自然》发表研究成果,验证了该技术可实现大规模基因改造的能力。

公司初期将重点开发体内CAR-T细胞疗法,利用脂质纳米颗粒(LNP)递送系统,直接在患者体内重编程免疫细胞生成抗肿瘤CAR-T。这一“单次给药、持久疗效”的模式有望突破传统CAR-T制备周期长、成本高昂的瓶颈,潜在适应症覆盖血液肿瘤、实体瘤及自身免疫疾病。

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31岁的创始人Patrick Hsu是加州大学伯克利分校生物工程系助理教授、CRISPR先驱张锋的首届研究生,曾参与CRISPR-Cas9早期开发,并获MIT“35岁以下创新者”等殊荣。其研究融合AI与合成生物学,主导开发了基因组编辑基础模型Evo系列。此外,公司首席执行官Emile Nuwaysir为前BlueRock Therapeutics和Ensoma CEO,主导过多项细胞治疗技术商业化;公司首席科学官Jason Fontenot则拥有Sangamo Therapeutics、Juno Therapeutics等公司资深职业背景。


E.N.D

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