转载自极新公众号，以下为原文：

2024年7月4日，由中关村东升科技园主办，极新与创新企业科普联盟协办的“2024未来医疗科技大会”于中关村东升科技园万丽酒店一楼宴会厅拉开帷幕，剂泰医药联合创始人&CEO赖才达博士在会上作了题为《AI驱动药物递送和药物发现想象无限》的演讲。

演讲过程中，赖才达形象生动地将药物递送的过程比喻成“火箭+卫星”，并将剂泰医药定位为制药界的SpaceX。

赖才达博士，剂泰医药联合创始人&CEO。MIT化学工程专业博士，师承Bernhardt Trout院士及Allan Myerson教授，拥有资深医药及商业领域复合背景，曾任晶泰科技Active COO，以及麦肯锡、GENERAL MILLS和诺华的技术顾问。2020年联合创办剂泰医药并任CEO。作为AI驱动药物研发的先锋，赖才达博士将药物制剂、递送技术和机器学习相结合，为剂泰医药的技术平台奠定了基础。同时，运用多年数字化策略和创业经验，带领剂泰医药快速发展。

极新将其演讲原文作了整理，希望大家都能看到创始人和整个企业的活力。

赖才达重点提到以下几点：

“未来的医药更像是火箭+卫星的概念，透过载体，精准送达。”

“制药可以拆成三部分：Decode、Design与Deliver，它们是 AI 最核心的东西。”

“哪怕在一两个器官上实现药物递送的突破，都可以达到千亿美元的市值。”

以下为大会现场演讲实录，由极新整理，观看回放请移步「视频号：极新企服」：

大家好，特别感谢主办方的邀请。站在上面压力有点大，因为刚才演讲的马睿先生是我们第一轮的投资人，他刚刚讲的更多是医药的突破端，那么从需求端到底有哪些是整个行业里真正的技术前沿？前面我们也听到百图生科提到他们在哪些技术、算法上有突破以及怎么具体把它用在蛋白结构预测等具体应用场景上，接下来，我分享的内容更多是医药企业的需求面有什么本质变化。

01

AI是锤子

“未来的医药更像是火箭+卫星的概念，透过载体，精准送达。”

在医药行业， AI 在整个医药行业的投入大概在30亿美元左右，与科技公司投入的1,100亿美元相比不是同一个量级。医药行业的 AI 投入其实没有想象的那么大，因为 AI 医疗处于刚起步的阶段，还只是一个方向，但朝着越来越好的趋势发展。

关键问题是，随着AI技术的应用，哪些领域将会发生重大变革？换言之，AI技术能够真正改变医药行业的哪些方面？

我们看到近年来几个大的变化，更多是过去 5 到 10 年医药行业技术层面的突破。从 2000 年的测序，到后来的从DNA、RNA乃至蛋白层面去理解成药能力，甚至运用CRISPR基因编辑技术进行DNA重新编码。从存储到软件到应用，都存在非常大的可编程药物的途径。这不仅是医药界重大的机会，市场增量大概达到万亿级别的机会，还为技术平台端带来了新的垂直需求。

在这波技术革命中，AI被视为提升生产效率的工具，类似于锤子。那么，我们要找的是，哪些应用场景和技术突破点是真正值得被敲的“钉子”。

未来的医药更像是“火箭+卫星”的概念，与现在很火的 ADC、细胞治疗一样，透过递送载体，精准地把某一个“卫星”，也就是基因片段、小分子或蛋白，送到靶细胞或者靶组织中，这是现在主宰整个医药行业最新的逻辑。

除了新靶点的突破之外，靶点与疾病的关系机会也特别多。新的 intervention 工具应用，使得原本因毒性太强而不能广泛应用的物质变得可以高效利用，这正是行业所真正需要的创新。

在过去的几年里，从基因治疗到一系列诺贝尔奖的突破，使得人类能够对自身进行编码。不仅仅是对计算机进行代码编写，人类首次实现了不止于治病的自我编码、自我演化和自我进化，这代表着下一个巨大的机遇。

02 行业中的钉子

“制药可以拆成三部分：Decode、Design与Deliver，它们是 AI在医药行业中最核心的内容。”

为什么生物科技是新质生产力最核心的一点？很大的原因在于人类首次具备这一能力后，能够创造出无法想象的巨大机会。当然从科学突破到真正成药还有非常长的链条。

其中最重要的挑战是如何把这些可编程药物精准地送达疾病位点去成药。这是我们要解决的、又恰恰非常困难的问题。

剂泰医药常常说自己是制药界的Space X，因为我们的目标是设计不同的纳米火箭，让火箭能够送到对的地方。

这个听起来很简单，实际上人体内像星辰大海一样是非常复杂的，它不像马斯克解决重力、流体力学就能够实现的，它的范畴远远超过牛顿力学。因为我们解决的是在纳米维度这种更小的量子世界里发生的事情，再大一点也就是蛋白层面发生的事情。

药物到体内之后，要能够逃逸各种免疫细胞的攻击，还要能够在对应的血管内皮间隙释放出来，这过程非常复杂。人体内没有GPS，药物怎么知道自己在肝脏、肺还是脾脏？它怎么知道自己去了哪一个细胞？我们如何设计一堆材料组合才能够帮助他导引到对的细胞去？这是全世界都没有解决掉的问题，现在仍是一个比较大的黑盒子。

当然，医药行业在这个方向上积累了大量数据，并且基于第一性原理，这正是 AI 在行业中的巨大机会，也是我们布局该领域的原因。

AI 在整个制药行业的应用越来越广泛，从大模型到 AlphaGo 的突破，制药可以拆成三部分：Decode、Design 与 Deliver，它们是 AI 最核心的东西。

第一，如何透过大量的组学数据找到疾病与靶点的相关性。这一部分的 Decode 是最早开始做的，但一直没有显著成果。原因很简单，数据实在太少，很难真正将小鼠与人类的数据进行有效连接。人类的数据非常凌乱，整理大量数据难以得到好的结果。如果有统一的大数据库，可能会有更好的效果。

第二，Design是现在做的最多。当有一个非常小的设计空间时，需要知道靶点是什么、口袋是什么样子，如何设计并优化抗体，以及如何优化分子结构和序列结构，这是现在应用最多的场景。从序列到结构再到功能的这一链条，在 Design 阶段是相对比较畅通的方向，但从结构到功能的转化仍然没有做到特别好。例如，很多蛋白设计并没有显著改善效果。归根结底，还是要看最终的结构是否真的能与功能达到很好的相关性，这是一个很难的突破点。一旦有更好地从结构到功能的数据，就能够真正出现突破性的产品。

最后，Deliver 领域是一个新兴领域。现在大部分美国公司已广泛地使用 AI 工具，新进入玩家则直接用 AI 的新质生产力进行递送。但在这个领域新兴早期，剂泰医药是全球第一家，也是唯一一家用 AI 做药物递送的企业。

03 做生物医药界的Space X

“哪怕在一两个器官上实现药物递送的突破，都可以达到千亿美元的市值。”

现在医药企业大量的用 AI 工具做递送，这是投入最多的方向。

药物递送本身是特别大的黑盒子，因为人体与小鼠、猴子有许多非常不同的生物学机制。如何将大量的材料空间，例如上万个分子集合出的纳米材料结构与生物的相关性连接起来？这个问题还没有完全突破，更多的工作还是在每个环节进行一些数据上的应用。

剂泰医药目前拥有全球最大通量的实验递送模型。国内的细胞与动物数据，甚至猴子的数据链，大大满足了我们训练的需求，成本效益远高于在国外训练。我们首创了全球最大通量的高通量实验平台，一个月可以产生几万到十几万个实验数据。

一年上万个动物数据支持我们整个平台的积累，通过几年的努力，我们完成了GPT模型的搭建。但这不是真正广义上的大模型，因为递送领域里设计空间比较小，很容易通过干实验及湿实验产生的数据去训练一个全新的递送大模型体系。

基于上述技术平台，剂泰医药的第一个尝试是肝靶向递送。现在许多产品都可以实现肝靶向提升，但痛点在于表达量不足。譬如说用CRISPR做基因编辑，或者免疫肿瘤自免品种需要的表达量窗口10倍以上才能够成药，挑战就会更大。

而我们表达的效果远远超过行业对标的龙头企业，远远超过它们一个数量级以上，这还只是其中一个材料的案例。

此外，我们的迭代周期是以月为单位的，每个月都可以翻一倍的提升它的表达量，这种效率提升在行业是前所未见的。以往 3~5 年才能达到的进展，我们3~5个月就可以做完。每个季度的进步推动我们达到行业的 Best-in-class，毒性最好、成效性最好的空间。

剂泰医药已与十几个药企开展合作，在肌肉靶向与 CNS 方面处于全球领先水平。我们研发的唯一非病毒载体，通过一针注射实现全身肌肉的转染，包括心脏肌肉、横膈肌和骨骼肌，可以应用于心衰、衰老肌肉再生、罕见疾病等大量场景。

那这技术带来的价值意味着什么呢？哪怕你在一两个器官上实现药物递送的突破，都可以达到千亿美元的市值。

当然，剂泰医药不仅与药企在肿瘤以外的疾病进行合作，还通过技术平台和管线平台的双轮驱动开发，不断提升递送技术能力，推动自主研发和合作管线的发展。

最后，我想说，剂泰医药致力于成为生物医药界的Space X，我们的目标是把世界一流的纳米火箭靶向递送到别人送不到的地方去，作为 AI +药物递送、AI +纳米材料的先进结合者，希望真正把最好的产品带给患者。

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