-合作旨在鉴定具有增强特性的新型AAV衣壳，以促进针对中枢神经系统和神经肌肉疾病的新基因疗法的开发
-Capsigen的筛选技术旨在优化剂量，适合可能在Biogen的基因治疗管线中应用的目标载体
-Capsigen将获得1500万美元的预付款，并有资格获得潜在的研究，开发和商业里程碑付款
2021年5月10日，马萨诸塞州剑桥市，Biogen和Capsigen Inc.宣布达成战略研究合作，以开发新型腺相关病毒（AAV）衣壳，具有提供和递送可解决各种中枢神经系统和神经肌肉疾病潜在遗传原因的转化基因疗法的潜力。
作为合作的一部分，将利用Capsigen的专有TRADE™平台和相关技术来创建和识别为满足特定疾病的转导特征而量身定制的新型AAV衣壳。衣壳是一种蛋白外壳，可保护并促进病毒的遗传有效载荷向宿主细胞内的传递。这项合作将利用Capsigen的衣壳工程专业知识和Biogen的发现，开发，制造和商业化能力，以期加快向有需要的患者提供基因治疗的速度。
“通过这种合作，我们旨在解决向靶组织提供基因治疗的关键技术挑战。我们技术创新的优先重点之一是发现具有改善的传递特性的AAV衣壳，”Biogen研究与开发负责人Alfred Sandrock博士说道。 “我们正在通过建设平台功能和先进的制造技术进行长期投资，目的是加快我们在基因治疗方面的努力。”
Capsigen首席执行官John Bial表示：“在Capsigen，我们相信基因治疗的下一场革命将由经过改造的AAV衣壳驱动，这些衣壳旨在满足特定疾病的转导特征。“ Biogen是神经科学领域的领导者，我们很高兴有机会与他们合作，为患者带来新的治疗方法。这种合作符合我们与世界一流公司合作开发下一代基因疗法的战略。”
根据该协议的条款，Capsigen将运用其载体工程方法来开发新颖的衣壳，以适应高度定制化，针对特定疾病的转导特性。Biogen将获得Capsigen专有技术的专有许可，用于未公开数量的CNS和神经肌肉疾病靶标。Capsigen将获得1500万美元的预付款，如果合作计划达到某些发展里程碑和销售门槛，Capsigen有资格获得高达4200万美元的潜在研究里程碑以及高达12.5亿美元的潜在开发和商业付款。Capsigen也有资格获得包含因合作产生的衣壳的产品未来净销售的特许权使用费。
关于Capsigen
Capsigen正在开发下一代AAV载体，以推动未来的基因治疗需求。我们的端到端平台使用最符合临床需求的模型和给药途径，使用定制的高度多样化的文库。我们专有的TRADE™技术消除了背景，并采用新颖的选择策略来仅识别功能齐全且符合特定疾病转导标准的载体。最终结果是适合目的的载体，旨在以快速，高通量的方式提供最高水平的临床实用性。
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2025-06-15
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