ChiCTR2500104440
尚未开始
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2025-06-17
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B型血友病
一项在B型血友病患者中评价ANB-002单次给药的安全性、药效学和有效性的开放性、非对照研究
一项在B型血友病患者中评价ANB-002单次给药的安全性、药效学和有效性的开放性、非对照研究
目的: · 在B型血友病受试者中评价ANB-002单次静脉给药后ANB-002的安全性和有效性 主研究期的目标: · 评价ANB-002的不良反应特征 · 确定ANB-002的治疗有效和安全剂量 · 评价ANB-002的免疫原性 · 评价ANB-002的主要药效学参数 · 评价ANB-002的生物分布 随访期的目标: · 评价ANB-002的不良反应特征 · 确定ANB-002的治疗有效和安全剂量 · 评价ANB-002的免疫原性 · 评价ANB-002的主要药效学参数 · 评价ANB-002的生物分布
单臂
其它
无
无
自筹
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8
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2025-05-01
2029-09-30
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1. 签署参与研究的知情同意书。 2. 知情同意时年龄≥18岁的确诊为B型血友病的男性。 3. 诊断为B型血友病: · 筛选时FIX活性≤2%; 允许使用签署知情同意书前2个月内获得的FIX活性评估结果,前提是在申办者用于筛选分析的实验室中进行的分析。 4. 筛选时不存在FIX抑制物(如果抑制物滴度≥0.6 BU,则认为存在抑制物),且无相关病史。 5. FIX浓缩物治疗至少100个暴露日。 6. 对于接受FIX浓缩物作为预防治疗的患者,在签署知情同意书前6个月内无需增加FIX浓缩物的剂量或频率,但在择期医疗操作前间歇性增加剂量和其他有出血风险的事件除外;对于接受按需治疗的患者,在签署知情同意书前52周内,有出血史(3次或更多自发性出血发作)。 7. 受试者及其有生育能力的性伴侣愿意使用可靠的避孕方法,直至获得连续3份不含DNA载体的精子样本。该要求不适用于接受手术绝育的患者。 8. 有生育能力的受试者拒绝捐献精子,直至获得连续3份不含DNA载体的精子样本。 9. 研究者认为受试者有能力遵循方案程序。;
登录查看1. 任何基因疗法药物的使用史。 2. 存在除B型血友病以外的其他血液或造血系统疾病。 3. 通过ELISA检测抗AAV5抗体。如果筛选时发现受试者的抗AAV5抗体滴度>1:5,则可重复进行抗AAV5抗体滴度检测。重复检测后,抗AAV5抗体滴度≤1:5的受试者可纳入研究。 4. 已知对FIX浓缩物或ANB-002的任何组分过敏或不耐受。 5. 已知对糖皮质激素过敏或不耐受。 6. BMI<16 kg/m2或≥35 kg/m2。 7. 动脉或静脉血栓形成事件(任何静脉血栓形成、肺血栓栓塞、急性心肌梗死等)病史。 8. 诊断为HIV感染 。如果符合以下条件,则接受抗逆转录病毒治疗的有HIV-1、HIV-2抗体的患者可纳入研究: · CD4+细胞计数>200个细胞/mm3, · 未检出病毒载量(<50 cop/mL)。 9. 乙型肝炎(或其病史) 。 10. 急性或慢性丙型肝炎:筛选时可检出HCV RNA水平或筛选时使用丙型肝炎抗病毒治疗 。 11. 筛选时需要全身治疗的任何活动性全身感染或复发性感染。 12. 与严重免疫缺陷相关的任何其他疾病。 13. 筛选时的实验室参数 : · 血肌酐>1.5×ULN; · 血小板计数<100×109/L; · 白蛋白<LLN;· AST、ALT、GGT、ALP>1.5×ULN; · 总胆红素>1.5×ULN; · INR≥1.4。 14. 可能为现有肝脏疾病症状的相关肝脏疾病或病症,包括但不限于: · 肝硬化; · 基于肝活检或非侵入性检查方法的结果,根据METAVIR量表(或如果使用其他量表,则为同等等级)评估的3-4级纤维化 可纳入Gilbert综合征或胆石症受试者。 15. 缓解期<5年的淋巴增生性疾病或恶性肿瘤,基底细胞癌治愈病例除外 。 16. 肝恶性肿瘤病史。 17. 需要定期使用全身性糖皮质激素的疾病。 18. ANB-002给药前30天内使用过免疫抑制剂(糖皮质激素除外)。 19. 计划在ANB-002给药后52周内进行大手术。 20. 当前药物成瘾或酒精依赖、精神活性物质或药物滥用(或其病史)、酒精/药物成瘾或滥用的体征,研究者认为这些皆为B型血友病治疗的禁忌症或会限制患者的治疗依从性。 21. 同时参与其他临床研究,以及在签署知情同意书前3个月内参与过其他临床研究,既往参与过本研究。例外情况:受试者在筛选时退出本研究。 22. 在签署知情同意书前1个月或5个半衰期(以较长者为准)内末次给予任何试验性/试验用药品。;
登录查看中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)
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