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血霁生物XJ-MK-002注射液获得FDA第二个孤儿药ODD认定！

孤儿药 FDA
04/07
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近日，血霁生物自主研发的“全球新”Fisrt-in-Class细胞治疗产品XJ-MK-002治疗巨大血小板综合征（BSS）获得美国食品药品监督管理局（FDA）认证授予孤儿药（Orphan Drug Designation，ODD）资格。这是XJ-MK-002获得的第二个ODD资格。截至目前，这款细胞治疗药物已先后获得FDA两个儿科罕见病（Rare Pediatric Disease Designation，RPDD）资格认定‌和两个ODD资格认定。此次获得孤儿药资格认定有望为这一严重且可能危及生命的儿童血小板疾病开辟全新的治疗路径。

血霁生物是全球第三家、中国第一家血小板再生的细胞治疗公司，致力于通过体外诱导干细胞定向产生血小板作为我们的先导产品，实现无任何基因编辑的分化流程，获得安全性高、成熟度高、无致瘤风险的血小板，可以用于几乎全年龄段人群的血小板输注，对儿童用血也非常安全。同时，ABO配型的造血干细胞来源的血小板和无免疫原性的iPSC来源的通用型血小板，将覆盖各类不同的血小板用血诉求，带来“全球新”Fisrt-in-Class的、安全有效的、成本可控的、高可及性的血小板细胞治疗产品，实现中国乃至世界的第二次输血革命。

关于血霁生物
血霁生物于2021年6月成立于苏州工业园区生物医药产业园，是由海归专家创立的体外再生造血世系（包括血液细胞和免疫细胞）的新型细胞治疗企业，具有独特的干细胞重编程、编辑和分化技术，以血小板的体外再生作为做优先和核心发展的方向，切入成体干细胞和iPSCs细胞定向分化的细胞治疗领域。
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