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    潜在首款！基因疗法有望今年上市；超90%癌症患者10年后仍存活，罗氏抗体疗法组合展现长期疗效……

    癌症 基因疗法
    05/14
    27
    REGENXBIO公司今日宣布，美国FDA已受理其为在研基因疗法clemidsogene lanparvovec（RGX-121）提交的生物制品许可申请（BLA），用于治疗II型黏多糖贮积症（MPS II，亦称亨特综合征）。 FDA已授予该申请优先审评资格，预计在今年11月9日之前完成审评。 新闻稿指出， RGX-121有望成为治疗MPS II的首款一次性基因疗法。
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