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dystrophin
肌营养不良
基因编辑
医麦客
06/01
查看原文
27
该病因缺乏功能性肌营养不良蛋白 (dystrophin) ,导致肌肉细胞不稳定,逐渐退化和坏死,患者通常在 10 岁左右失去行走能力,最终因呼吸或心脏功能衰竭在 20 至 30 岁间早逝。 目前,DMD 虽无法根治,但临床已形成多维治疗体系,可显著延缓病情进展。 其中,糖皮质激素药物 (如 prednisone 和 deflazacort) 是最早用于延缓肌肉退化的基础治疗手段。
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