在肿瘤治疗领域，抗体偶联药物（ADC）通过将单克隆抗体与强效的细胞毒性药物结合，潜在提升癌症治疗的疗效与专一性。近期，ADC技术的快速发展引起了众多药企的关注，并促成了一系列重要的收购与合作。近日，行业媒体Evaluate发布了一份行业报告，提供了关于ADC市场快速增长的深入见解，展示了该技术在肿瘤治疗领域的蓬勃发展前景。该报告将ADC描述为肿瘤领域中最为热门的领域之一，并预测在未来几年内，它将继续吸引大型医药公司的投资和关注。

近日，药明康德内容团队盘点了2024年2月发布于国际知名科研期刊中的潜力靶点，以供各位医药界的朋友们作为研发的参考。这些潜力靶点涵盖癌症、中枢神经系统疾病、心血管、传染病、罕见病等多个方向，有的是新的白血病易感基因，有的有望在2型糖尿病中保护β细胞，都具有潜在转化价值。1. 靶点：CTX9；应用：髓系血液肿瘤的新易感基因；期刊/ PMID：《细胞》 / 38218188。发现：鉴别导致髓系血液肿瘤的体细胞突变已经取得了众多进展，但影响这类癌症的遗传风险在很大程度上仍然未知。在这篇论文里，研究人员通过在大型队列中进行罕见变异的相关性分析来确定髓系血液肿瘤的遗传易感基因。编码PAF1转录延伸复合物关键成分的CTR9基因，被确定是易感基因之一。CTR9功能缺失的等位基因会导致髓系恶性肿瘤的患病几率增加约10倍。而CTR9的部分功能丧失会通过增加超级延伸复合物介导的转录活性来提高人类造血干细胞（HSC）自我更新的关键调节因子的表达，导致HSC扩增。该研究发现了PAF1和超级延伸复合物之间的拮抗作用，也为预防髓系血液肿瘤提供针对性的方法。

2020到2023年期间，美国FDA旗下的药物评价和研究中心（CDER）共批准了195款新药，其中105款曾获得孤儿药认定，占比达54%。而在这四年间，每年获批新药中的孤儿药占比也稳定在50%以上。值得一提的是，越来越多曾获得孤儿药资格的获批新药正在治疗罕见癌症之外的罕见病。根据统计，在曾获得孤儿药资格的获批新药中，治疗罕见癌症之外罕见病的比例从2020年的55%，已经增加到了2023年的71%。其中杜氏肌营养不良症（DMD）和重症肌无力是最常见的适应症，各自有三款新药获批。近年来，FDA生物制品评价和研究中心（CBER）批准的基因疗法和细胞疗法总数量从2020年的1款迅速发展到2021年的4款，2022年的5款和2023年的7款。而在2020至2023年期间所获批的17款细胞和基因疗法之中，16款用于治疗罕见病，占比高达94%。

日前，IQVIA人类数据科学研究所（IQVIA Institute for Human Data Science）发布了关于2024年全球生物医学产业研发的研究报告（Global Trends in R&D 2024）。其中的数据分析显示，随着整体研发资金的增加、临床试验于特定领域的增长、研发效率的提高与创新药物获批数量增加，全球生物医药行业正展现出复苏和增长的积极迹象。今日药明康德内容团队将与读者分享这一报告的精彩内容。分析显示，包含IPO、后续融资以及风投资金等整体生物医药产业研发资金在2023年呈现反弹趋势，其中又以后续融资占整体研发资金最大比例，达38%。在2023年共有31项总额超过20亿美元的大型交易，其中癌症领域占了55%为最大宗，而神经学与心血管代谢领域则分别占了17%与8%。许多大型交易与抗体偶联药物（ADC）相关，在总共12项癌症领域交易当中，ADC便占了6项。著名例子包含辉瑞（Pfizer）于去年3月斥资约430亿美元收购ADC先驱公司Seagen，以及艾伯维（AbbVie）于11月时以总额达约101亿美元收购ImmunoGen并获得其“first-in-class”ADC疗法。