报告主题：
《In Vivo Base-Editing Gene Therapy via GalNAc-Modified Lipid Nanoparticles for Heterozygous Familial Hypercholesterolemia  (HeFH)》

会议地点：英国·格拉斯哥
报告时间：2025年5月5日 13:30 – 14:30

该研究由尧唐生物自主开发的GalNAc修饰脂质纳米颗粒（LNP）递送药物YOLT-101，通过精准体内碱基编辑技术，为杂合子型家族性高胆固醇血症（HeFH）提供潜在“一次给药、长期疗效”的治疗路径。

上海交通大学附属仁济医院肝脏外科副主任医师万平医生受邀出席本次大会并发表报告演讲，此次报告将重点展示，YOLT-101单次输注耐受性良好，所有受试者在治疗后均显示出PCSK9 蛋白和 LDL-C 水平的显著、持续降低，初步结果表明该疗法有望达到“一次给药，终生降血脂”的效果。此次成果获选EAS 2025大会SaaG专题报告，展现了尧唐生物在体内基因编辑药物开发领域的国际竞争力。

我们期待在EAS 2025与国际学界共同探讨基因编辑在心血管疾病治疗中的无限潜力，敬请关注尧唐生物更多临床和技术进展。

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EAS（European Atherosclerosis Society）年会是全球动脉粥样硬化与脂类代谢研究领域的重要学术会议，每年吸引来自临床、基础与产业界的顶尖专家，聚焦心血管健康领域的突破性科学成果与未来发展方向。

尧唐生物是一家以创新为驱动，专注于开发基于mRNA-LNP递送的体内基因编辑药物的高科技生物医药公司。尧唐生物成立于2021年，依托多个技术创新平台，成功发掘和进化了新一代基因编辑器YolCas和碱基编辑器YolBE，获得了具有自主知识产权的新型脂质纳米颗粒YOL-LNPs，实现了更高效率的体内递送。公司已经建立了上海总部研发中心和GMP生产基地，拥有先进的mRNA-LNP生产工艺及完善的体内基因编辑药物生产和质量控制平台。尧唐生物自主研发的首个针对ATTR的体内基因编辑药物的临床试验已于2024年3月获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）批准，2024年6月成功完成首例患者入组，标志着国内首个LNP介导的体内基因编辑药物进入临床阶段。同时，基因编辑治疗家族性高胆固醇血症（FH）和原发性高草酸尿症（PH1）的项目已成功开展了研究者发起的临床研究，初步取得了优异的临床效果。