报告主题：
CRISPR-Cas12 based in vivo gene-editing therapy for Primary Hyperoxaluria Type 1

报告时间：

2025年6月5日 08:15 – 08:45（欧洲中部时间）

报告地点：

维也纳奥地利中心（Austria Center Vienna）Hall E1

YOLT-203是一款创新型体内基因编辑药物，采用尧唐生物自主研发的CRISPR/Cas基因编辑工具YolCas12HF，并通过自主开发的脂质纳米颗粒（LNP）系统精准递送至肝细胞，靶向编辑HAO1基因，抑制乙醇酸氧化酶（GO）表达，从源头减少草酸生成，有望实现“一次治疗、终身治愈”，为原发性高草酸尿症1型（PH1）患者提供全新的治愈希望。该项目于2024年9月获得美国FDA授予的孤儿药资格（ODD）和罕见儿科疾病资格（RPDD）双重认定，是全球首个进入临床阶段的治疗PH1的体内基因编辑药物。

欧洲肾脏协会年会（ERA Congress）是全球规模最大、最具影响力的肾脏疾病专业会议之一，每年吸引超过8,000名来自世界各地的肾脏病学专家参会。大会聚焦肾脏病学、遗传代谢病及新型治疗前沿技术，代表着全球肾病和相关罕见病治疗研究的最高水平。ERA对临床数据和前沿疗法的学术认可，标志着项目在国际肾脏及遗传疾病领域的潜在临床转化价值。