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减掉的几乎都是脂肪！创新疗法达试验主要终点；全球首批！小分子疗法获欧盟委员会批准

BH4 PKU 小分子疗法
2小时前
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小分子疗法获欧盟委员会批准。 PTC Therapeutics日前宣布，旗下药物Sephience（sepiapterin）已获欧盟委员会批准，用于治疗所有年龄段、不同严重程度的苯丙酮尿症（PKU）患者。 Sepiapterin是一种天然的BH4酶辅因子前体，BH4是苯丙氨酸羟化酶（PAH）发挥作用所必需的关键辅因子。
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