tyc7111cc太阳成集团

洞察市场格局
解锁药品研发情报

免费客服电话

18983288589
医药数据查询

细胞与基因治疗领域

细胞与基因治疗领域

共发布文章：514篇
  • 一款RNA药物获批上市
    审批动态
    3月28日， 赛诺菲与 Alnylam Pharmaceuticals合作开发的RNA疗法 Qfitlia（Fitusiran）获FDA批准上市。 据悉，这是首款获批上市用于预防和减少成人及12岁以上儿童血友病A或血友病B患者出血频率的抗凝血酶（ antithrombin, AT）RNA疗法，该批准基于ATLAS三期临床试验数据，研究表明，无论患者是否有相应抑制物， Qfitlia（Fitusiran）均能显著降低患者年度出血率（ABR），为血友病患者提供有效的保护。 Qfitlia（Fitusiran） 是一款小干扰RNA（siRNA）药物，通过靶向抗凝血酶（antithrombin, AT）的合成来增加凝血酶的生成，从而恢复凝血平衡，减少出血事件的发生。
    细胞与基因治疗领域
    2025-03-29
    凝血酶 血友病 出血
  • 全球首个！嘉晨西海完成基于mRNA-LNP的体内CAR-T疗法首例给药
    前沿研究
    2025年3月27日，嘉晨西海(杭州)生物技术有限公司宣布完成JCXH-213临床研究的首例给药。 JCXH-213 是一款嘉晨西海开发的具有自主知识产权的体内 CAR （ in vivo CAR ）药物。 和现行的传统 CAR-T 疗法不同， JCXH-213 不需要收集患者或供者细胞进行体外 CAR-T 制备，而是基于先进的 mRNA 技术，通过嘉晨西海自主开发的靶向纳米脂质体 (targeted Lipid Complex Nano Particles, tLCNP) 将表达 CAR 分子的信使核糖核酸直接递送至患者体内的多种免疫细胞，产生强效肿瘤杀伤性 CAT-T, CAR-M 和 CAR-NK ，以组合协同的方式起到清除肿瘤的效果。
    细胞与基因治疗领域
    2025-03-28
    肿瘤
  • 呈诺医学环状RNA治疗肝癌研究成果发表在《Molecular Cancer》，为肝癌治疗带来新希望！
    前沿研究
    肝癌（肝细胞癌， Hepatocellular carcinoma）是全球范围内最为严重的恶性肿瘤之一，治疗困难，复发率和死亡率极高。 近年来，随着基因技术与分子生物学的迅猛发展，科研人员逐渐揭开了肝癌发生的分子机制之谜，为精准治疗带来了新机遇。 该研究聚焦于一种名为 circDCUN1D4的环状RNA分子 ，这种特殊的分子因其闭环结构，在人体细胞内更加稳定，并且在肿瘤的发生和发展过程中发挥了关键作用。
    细胞与基因治疗领域
    2025-03-28
    hepatocellular carci 环状RNA治疗
  • 全球首例！iPS细胞疗法让瘫痪患者重新站立
    前沿研究
    近日，日本庆应义塾大学医学院宣布，在全球首创的诱导多能干细胞（iPS细胞）脊髓损伤治疗临床试验中，首批接受治疗的4名患者中有2人运动功能显著恢复。 值得一提的是，iPS细胞治疗领域这一重要进展于3月24日登上了国际顶级学术期刊《Nature》 杂志头条。 据日本厚生劳动省统计，日本现有超过15万名脊髓损伤患者，每年新增病例约5000例。
    细胞与基因治疗领域
    2025-03-27
    脊髓损伤 瘫痪 iPS
  • 国际顶刊《Nature》发表中科奥格合作的基因编辑领域重大研究成果
    前沿研究
    2025年3月25日，中科奥格生物科技有限公司受邀出席《自然》（Nature）杂志全球新闻发布会。 公司董事长潘登科教授、首席科学家邓绍平教授代表团队，向《科学新闻》等20余家全球权威媒体介绍了基因编辑供体猪的情况，并回答了记者相关问题，受到全球关注。 此次发布会聚焦中科奥格参与的里程碑式研究成果《Gene-modified pig-to-human liver xenotransplantation》登上国际顶尖学术期刊《自然》。
    细胞与基因治疗领域
    2025-03-27
    中科奥格 基因编辑
  • 全国首例国产CAR-T细胞治疗药物跨境供药治疗取得成功
    临床研究
    2025年3月26日，香港大学医学院召开新闻发布会， 宣布成功完成香港地区首例CAR-T细胞治疗末期多发性骨髓瘤患者，创香港引用内地制造先进细胞治疗产品先例 。 这一里程碑事件标志着全国首例国产CAR-T药品跨境供药治疗患者取得成功！ 再一次验证了伊基奥仑赛注射液的卓越疗效和安全性，也为国产CAR-T药物“出海”走向国际市场开辟出一条可行的新路径。
    细胞与基因治疗领域
    2025-03-27
    香港大学 多发性骨髓瘤 细胞治疗药物跨境供药
  • 一家细胞疗法公司裁员90%，暂停核心在研项目
    公司动态
    近日，细胞疗法公司CARGO Therapeutics（以下简称“ CARGO”）宣布重大战略调整。 公司因核心产品临床试验遭遇安全性问题，已全面暂停在研管线开发，并启动大规模 （约90%）裁员计划。 据公司披露，此次危机源于针对复发/难治性大B细胞淋巴瘤患者的CAR-T疗法CRG-022中期临床试验。
    细胞与基因治疗领域
    2025-03-26
    细胞疗法
  • 中美瑞康RNA疗法RAG-01治疗非肌层浸润性膀胱癌I期临床试验数据亮眼
    临床研究
    2025年3月24日，中美瑞康（Ractigen Therapeutics），一家专注于小激活RNA（saRNA）疗法的临床阶段生物制药公司，宣布在西班牙马德里举行的第40届欧洲泌尿外科学会年会（EAU 2025）最新突破性进展专场发布了其RAG-01治疗非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）I期临床试验的积极初步数据。 数据显示，在接受卡介苗（BCG）治疗失败的患者中，最低两个剂量组的原位癌（CIS）患者完全缓解率（CR）达到66.7%，且安全性表现优异。 p21基因在细胞周期进程中起关键调控作用，然而传统疗法却难以对其实现有效靶向。
    细胞与基因治疗领域
    2025-03-25
    非肌层浸润性膀胱癌 RNA疗法
  • 复诺健基因治疗药物VG161临床数据登顶《Nature》
    临床研究
    近日，国际顶级学术期刊 《Nature》主刊 全文发表了 复诺健自主研发 的溶瘤病毒基因药物VG161的临床研究数据(由中生复诺健与浙江大学第一附属医院合作)。 VG161是一种基于Ⅰ型单纯疱疹病毒（HSV-1）构建的新型抗肿瘤免疫增强型溶瘤病毒基因药物，它是 全球首个 进入临床的 携带4个外源性免疫调控基因 IL12、IL15/15Rα（IL15和IL15受体α亚基）和PD-L1阻断肽（PDL1B）的溶瘤病毒产品。 此次Nature发表的临床数据显示：在 34例 所有 标准治疗 （包括靶向、免疫检查点抑制剂（CPI）） 均失败 的晚期肝细胞癌（HCC）患者中，VG161单药治疗的客观缓解率 （ORR）为17.65% ，疾病控制率（DCR） 64.71% 。
    细胞与基因治疗领域
    2025-03-25
    IL-15 PDL1 溶瘤病毒
  • 攻破实体瘤，国内团队开发出光控溶瘤细菌
    前沿研究
    然而，自然界中一些独特的“溶瘤细菌”（如大肠杆菌、沙门氏菌、李斯特菌等）却能够精准靶向肿瘤内部的缺氧和免疫抑制区域，通过激活先天免疫系统，展现出抗肿瘤潜力。 然而，工程化“溶瘤细菌”在肿瘤治疗中的应用仍面临一个重要挑战：如何在复杂生理环境下实现治疗蛋白质表达的动态平衡与精准时空控制？ 该研究成功打造出一种能够响应近红外光的“溶瘤细菌”, 为实体瘤治疗提供了全新策略。
    细胞与基因治疗领域
    2025-03-24
    实体瘤 光控溶瘤细菌