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细胞与基因治疗领域

细胞与基因治疗领域

共发布文章：514篇
  • Nature | 基因编辑新突破！实现超大片段基因高效整合，或将催生新一代基因治疗药物
    前沿研究
    基因编辑技术领域取得重要突破。 近日，据 Nature 期刊披露，由麻省总医院布莱根妇女医院与贝斯以色列女执事医疗中心的Omar Abudayyeh与Jonathan Gootenberg科研团队研发的STITCHR基因编辑系统，通过创新性的RNA技术实现了从单碱基到12.7kb大片段基因的“无痕”整合，推动基因治疗研究向前迈出了一大步。 相较于传统CRISPR技术，该基因编辑系统展现出三大突破性特征：。
    细胞与基因治疗领域
    2025-04-14
    基因治疗药物
  • 全球首个青光眼基因疗法临床最新进展——北京同仁医院完成2例患者给药
    临床研究
    2025年4月14日，本导基因宣布其研发的全球第一个青光眼基因治疗药物（BD113），由国际眼科科学院院士、青光眼领域著名专家王宁利教授和滕羽菲医生在北京同仁医院 于2024年8月28日 完成首例给药（图1）以及于2024年11月27日完成第2例给药。 BD113：VLP递送CRISPR基因编辑，全球FIC青光眼基因疗法。 BD113是本导基因在研的体内基因编辑治疗青光眼新管线，属于全球首创（First-in-class）在研的青光眼基因治疗药物。
    细胞与基因治疗领域
    2025-04-14
    北京同仁医院 青光眼基因疗法
  • 药物研发全流程图谱
    前沿研究
    来源：公众号新药社 三张图cover抗体药物开发全流程。 国内首款AAV基因药物获批上市。 国内一细胞治疗公司完成近亿元B+轮融资。
    细胞与基因治疗领域
    2025-04-13
    药物
  • 上海市胸科医院全球首次应用GPC3靶向CAR-T疗法治疗鳞状细胞肺癌完成首例患者给药
    临床研究
    2025年4月12日， 上海交通大学医学院附属胸科医院宣布，由肿瘤科学科带头人、上海市肺部肿瘤临床医学中心主任陆舜教授作为主要研究者（PI）发起的全球首个靶向GPC3（磷脂酰肌醇蛋白聚糖3）自体CAR-T细胞疗法C-CAR031治疗晚期鳞状细胞肺癌的临床研究，已顺利完成首例患者回输。 C-CAR031是由阿斯利康通过其先进的转化生长因子-β受体II（TGFβRII）显性负装甲发现平台设计、并由西比曼生物在中国生产并联合开发。 主要研究者陆舜教授表示："这是一次极具挑战性的创新尝试——将靶向GPC3的新一代CAR-T技术应用于肺癌治疗。
    细胞与基因治疗领域
    2025-04-13
    GPC3 西比曼 肺癌
  • 士泽生物“通用型”细胞疗法治疗帕金森病IND获批
    审批动态
    4月11 日 ，CDE官网显示，士泽生物医药（苏州）有限公司（以下简称“士泽生物”）的 XS-411注射液（人异体通用“现货型”中脑多巴胺能神经前体细胞注射液）获批临床，用于 原发性帕金森病（PD） 。 据公开信息，此前， 士泽生物已于2024年成功实施由国家两委局正式批准开展的我国全部两项临床级iPSC衍生细胞治疗神经系统疾病的国家级干细胞备案临床研究项目，用于治疗帕金森病及渐冻症，其中包括士泽生物已完成的全中国首例iPS衍生细胞治疗帕金森病、及全世界首例iPS衍生细胞治疗渐冻症 。 其中， 士泽生物与合作医院已成功开展的国家级备案临床研究中，临床级iPSC衍生细胞治疗中重度帕金森病最长随访期已达12个月，无细胞疗法相关不良事件出现，且多例患者开关期时间及MDS-UPDRS评分量表等关键疗效指标及多项非运动指标均有显著性改善趋势。
    细胞与基因治疗领域
    2025-04-11
    神经前体细胞 帕金森病 IND
  • 又批一款，国内上市基因治疗药物升至9​款
    审批动态
    4月10日，中国国家药品监督管理局（NMPA）宣布批准波哌达可基注射液（商品名：信玖凝）上市， 据悉这是国内首款获批上市的AAV基因治疗药物（全文链接： 国内首款AAV基因药物获批上市！ ），也是国内首款上市的罕见病基因治疗药物 。 截至目前，（不统计mRNA疫苗与核酸药药物内）国内 已 有9款 基因治疗药物获批上市 ， 其中体外基因治疗药物6款；基于病毒载体的体内基因治疗药物3款 。
    细胞与基因治疗领域
    2025-04-11
    基因治疗药物
  • 全球首款！合源生物CAR-T产品治疗自身免疫性溶血性贫血IND获批
    审批动态
    2025 年 4 月 10 日，国家药品监督管理局（ NMPA ）药品审评中心（ CDE ）网站公示信息显示：合源生物纳基奥仑赛注射液（商品名：源瑞达 ® ）的自身免疫性疾病领域新适应症新药临床试验申请（ IND ）获得默示许可（受理号： CXSL2500030 ）， 用于治疗至少 3 线治疗失败的自身免疫性溶血性贫血（ AIHA ） 。 这是全球首个 CAR-T 产品获得临床默示许可，用于治疗 AIHA 。 也是继其 2024 年 10 月获 批治疗难治性系统性红斑狼疮相关免疫性血小板减少症（ SLE-ITP ）后， 纳基奥仑赛注射液在 自身免疫性疾病治疗领域 获得的 第 2 张新药临床试验批件 ，是在自身免疫性疾病领域的又一里程碑突破。
    细胞与基因治疗领域
    2025-04-11
    源瑞达 溶血性贫血 自身免疫性溶血性贫血
  • 国内一细胞治疗公司完成近亿元B+轮融资
    医药投融资
    4月11日，睿健医药宣布完成了近亿元B+轮融资。 本轮融资由丰川资本领投，荷塘创投跟投，易凯资本担任独家财务顾问。 “睿健医药通过扎实的技术研发以及临床推进，已经逐步成长为iPSC领域全球头部企业。”
    细胞与基因治疗领域
    2025-04-11
    一细胞治疗
  • 政策红利加速干细胞与外泌体重塑临床治疗格局
    研发注册政策
    近年来，干细胞与外泌体技术凭借其独特的再生修复和生理调节等能力，成为全球生物医学领域的战略焦点。 此外，利好政策正加速这一技术从实验室走向临床，有望重塑临床治疗格局。 中国正在通过制度创新为其技术转化铺平道路。
    细胞与基因治疗领域
    2025-04-11
    外泌体 干细胞
  • 免疫"新顶流"γδT细胞产业化困境全解析：新出口在哪里？
    前沿研究
    免疫界"新顶流"——γδT细胞。 去年， Cell Reports Medicine 发布了一项横跨33种癌症、10131位患者的全癌种分析，首次用大数据证实了一个重要结论：γδT细胞的存在与癌症生存率显著相关，在某些类型的癌症中，患者的生存期甚至延长超过200%。 γδT细胞疗法的市场潜力正在快速释放。
    细胞与基因治疗领域
    2025-04-10
    癌症 γδT细胞产业化