中吉智药完成B轮融资,基因治疗β-地贫获突破性进展
中吉智药(GenMedicn)近日完成B轮融资,投资方包括博通资本等。公司专注基因治疗,2023年成功治疗2例β-地中海贫血患者,其GMCN-508B管线2024年获NMPA临床默示许可。此前公司已完成1.1亿元A轮融资,并建成2600平米中试车间。目前管线涵盖α/β-地贫基因治疗,推动遗传性贫血疾病治疗进入临床阶段。
细胞基因治疗前沿
SpliceBio完成1.35亿美元B轮融资,推进Stargardt病基因疗法SB-007临床研究
西班牙基因治疗公司SpliceBio宣布完成1.35亿美元B轮融资,由EQT Life Sciences和Sanofi Ventures领投。资金将用于推进其双AAV基因疗法SB-007的1/2期临床试验,该疗法针对目前无药可治的Stargardt病(由ABCA4基因突变引发)。SpliceBio的创新技术通过蛋白剪接突破AAV载体容量限制,已获罗氏旗下Spark Therapeutics 1.26亿美元合作支持。SB-007是首个获FDA批准进入Stargardt病临床开发的双AAV疗法,2025年3月完成首例患者给药。
细胞基因治疗前沿
辉瑞全线退离基因治疗,罗氏等多家药企面临同样困境
近日,辉瑞终止B型血友病基因疗法Beqvez的开发和商业化,因其市场兴趣有限且未有患者接受商业化治疗。此外,辉瑞近年来多次撤回或终止基因疗法,包括镰状细胞贫血疗法、DMD基因疗法等。不仅辉瑞,罗氏、bluebird bio、CSL、BioMarin等公司也在退离基因治疗领域。
药事纵横
损失三十多亿,安斯泰来基因疗法项目研发受阻!
近日,Astellas宣布预计在2023财政年度第四季度将减记一项临床前基因治疗项目和一种已上市的贫血症治疗药物的价值,从而遭受700亿日元(约32.84亿元;4.5亿美元)的损失。
细胞基因治疗前沿
2家基因治疗公司合并上市!融资1.38亿美元
11月1日,专注于非病毒基因疗法的生物技术公司enGene(纳斯达克代码:ENGN)宣布,与特殊目的收购公司Forbion European Acquisition Corp.(纳斯达克代码:FRBN)完成合并交易,同时宣布进行交易融资。
药融云基因治疗前沿
首次!先天性耳聋基因治疗临床试验成功
10月27日,全国青联委员,上海市欧美同学会医疗卫生分会理事,复旦大学附属眼耳鼻喉科医院(上海市五官科医院)耳鼻喉科研究院副院长、遗传性耳聋诊治中心主任舒易来受邀在第30届欧洲基因和细胞治疗学会(ESGCT)年会发言,向全球同道分享了国际首个成功的先天性耳聋基因治疗临床试验数据。
细胞基因治疗前沿
中因科技:再融资,推进眼科基因治疗药物临床和产业化进程
北京中因科技有限公司(以下简称中因科技)近日完成新一轮融资,所募资金将用于深度推进公司药物管线的临床和产业化进程,加速推动公司自主研发的眼科基因治疗药物早日上市,改变全球遗传性视网膜变性患者无药可医的现状。此次融资由昆仑资本领投,金浦投资等共同参与。
细胞基因治疗前沿
8亿美元打水漂?诺华终止Gyrograph公司基因治疗项目开发
随着大型制药公司继续重组其产品线,诺华(Novartis)周一(9月11日)表示正在终止其预付8亿美元收购的总部位于英国的眼部基因治疗公司Gyrograph Therapeutics的领先基因治疗项目 GT005 (PPY988) 的开发。
细胞基因治疗前沿