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共发布文章:259篇
  • 【CGCT2025】精缮生物CEO金夷:大片段基因定点整合技术的现状和进展!
    专家观点
    精缮生物CEO金夷 确认出席2025CGCT第五届基因与细胞治疗青藜风云论坛,并在发表主题报告: 大片段基因定点整合技术的现状和进展。 TOPIC:大片段基因定点整合技术的现状和进展。 曾在美国Berlex Bioscience、Bayer Healthcare Pharmaceuticals、Second Genome、ChemPartner, 金斯瑞等大型医药和生物技术公司担任资深/首席科学家和高级管理职位。
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    2025-04-23
    金夷
  • GLP-1:从多肽到小分子
    前沿研究
    近年来,以司美格鲁肽和替尔泊肽为代表的GLP-1受体激动剂彻底改变了肥胖症和II型糖尿病的治疗格局,然而给药模式,生产成本等问题一直是制约这类药物普及的重要障碍。 尤其是给药模式,由于这类药物无法在不被降解的情况下通过肠道,通常需要注射使用。 虽然说小分子版本可能是未来的答案,生产成本也会低得多,但最近辉瑞因为一名受试者出现肝损伤迹象而放弃了Danuglipron让整个领域又出现了迷雾。
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    2025-04-22
    肥胖 II型糖尿病
  • 首个体外“基因编辑猪肝”获批临床
    审批动态
    基因编辑器官领域再获重大进展。 近日,eGenesis公司开发的“体外基因编辑猪肝”获 FDA批准开展 人体临床试验。 不同于直接将 基因编辑器官移植到人体内,该公司的体外 基因编辑猪肝是 一种肝 辅助移植疗法,旨在为 肝衰竭患者 争取 为 肝功能的恢复时间、以及等待同种器官移植的机会。
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    2025-04-19
    器官移植 基因编辑猪肝
  • T细胞衰老与自身免疫性疾病
    前沿研究
    许多自身免疫性疾病优先发生在生命后半程,与T细胞衰老有着密不可分的关系。 T细胞衰老的基本特征。 免疫衰老的一个显著标志是 胸腺退化 。
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    2025-04-17
    衰老 自身免疫性疾病 T细胞衰老
  • 辉瑞GLP-1复活失败
    临床研究
    日前,辉瑞宣布,终止对口服 GLP-1受体激动剂Danuglipron的开发。 Danuglipron是一款 GLP-1受体激动剂的口服小分子制剂,最初 Danuglipron被设计为每日口服2次。 2023年12月,辉瑞基于 Danuglipron的2期临床数据所显示出的耐受性问题,放弃了每日口服2次的 Danuglipron制剂的开发计划。
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    2025-04-15
  • iPSC细胞疗法再“升温”,睿健医药数月内两轮融资斩获超2亿元资金
    医药投融资
    近年来,诱导多能干细胞(iPSC)在医学研究和临床治疗中展现出了巨大的潜力,市场关注度持续升温。 仅在2024年,全球范围内针对iPSC相关企业的融资总额已超过80亿美元,较前一年增长近60%,融资额在“资本寒冬”中逆势上扬。 4月11日,聚焦iPSC化学诱导平台的睿健医药宣布完成近亿元B+轮融资。
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    2025-04-14
    iPSC细胞疗法
  • CAR-M先驱“倒下”
    前沿研究
    CAR-M先驱正在结束其在 CAR-M上的探索。 近日,Carisma在提交给SEC的年度报告中,Carisma宣布将裁掉84%的员工,共计42人,只剩下6名员工。 这是过去一年来, Carisma第三次进行的裁员重组,只不过都未能改变公司的命运,剩下的 这6名员工将帮助公司寻找其他战略选择,并有序地结束公司业务,此外,公司最终可能会选择启动破产或清算程序。
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    2025-04-14
    CAR-M
  • 失去所有临床管线后,再裁近300人
    公司动态
    上周,费城当地媒体 Philadelphia Inquirer报道称, Spark Therapeutics总共裁撤了337名员工,超过其总员工数的一半。 此外, Spark的发言人还表示,另外310名 Spark员工将被母公司罗氏所整合,并留在费城。 根据 《工人调整和再培训通知》,裁员将分为三次进行,从5月9日开始到12月31日结束。
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    2025-04-13
    临床管线
  • Ⅰb/Ⅱ期拯救公司,但推进Ⅲ期没钱了
    公司动态
    2023年10月,身处困境的 Tempest Therapeutics被其核心管线 TPST-1120的一项 Ⅰb/Ⅱ期临床数据拯救,这项临床结果令公司 股价在一天之内暴涨了近4000%,成功将公司从退市的边缘拉回。 然而,这项令公司起死回生的管线,现在因公司资金紧张被拦住了。 现在,为了 给 TPST-1120的肝癌Ⅲ期 临床 试验筹集资金,这家公司正在寻求战略替代方案,近日,公司宣布了 探索全方位的战略选择,可能包括但不限于合并、收购、合作、合资、许可或者其他战略性交易。
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    2025-04-12
  • 这款基因治疗获批后,用了一整年才实现商业供应
    审批动态
    Adstiladrin,一款基于腺病毒载体的基因治疗药物,于2022年12月获得美国FDA的上市批准,却在2024年1月才在美国全面上市。 不过在解决生产供应的问题之后, Adstiladrin的销售快速放量, Adstiladrin在2024年销售额达到7000万欧元。 Adstiladrin是一款基于腺病毒载体的基因治疗药物,其含有能编码IFN-α 2b的基因,通过膀胱内灌注给药,病毒载体在递送至膀胱壁细胞后,能够使得细胞产生IFN-α 2b,从而发挥治疗作用。
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    2025-04-10
    腺病毒 IFN 基因治疗