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共发布文章：259篇
  • 【CGCT2025】精缮生物CEO金夷：大片段基因定点整合技术的现状和进展！
    专家观点
    精缮生物CEO金夷 确认出席2025CGCT第五届基因与细胞治疗青藜风云论坛，并在发表主题报告： 大片段基因定点整合技术的现状和进展。 TOPIC：大片段基因定点整合技术的现状和进展。 曾在美国Berlex Bioscience、Bayer Healthcare Pharmaceuticals、Second Genome、ChemPartner， 金斯瑞等大型医药和生物技术公司担任资深/首席科学家和高级管理职位。
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    2025-04-23
    金夷
  • GLP-1：从多肽到小分子
    前沿研究
    近年来，以司美格鲁肽和替尔泊肽为代表的GLP-1受体激动剂彻底改变了肥胖症和II型糖尿病的治疗格局，然而给药模式，生产成本等问题一直是制约这类药物普及的重要障碍。 尤其是给药模式，由于这类药物无法在不被降解的情况下通过肠道，通常需要注射使用。 虽然说小分子版本可能是未来的答案，生产成本也会低得多，但最近辉瑞因为一名受试者出现肝损伤迹象而放弃了Danuglipron让整个领域又出现了迷雾。
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    2025-04-22
    肥胖 II型糖尿病
  • 首个体外“基因编辑猪肝”获批临床
    审批动态
    基因编辑器官领域再获重大进展。 近日，eGenesis公司开发的“体外基因编辑猪肝”获 FDA批准开展 人体临床试验。 不同于直接将 基因编辑器官移植到人体内，该公司的体外 基因编辑猪肝是 一种肝 辅助移植疗法，旨在为 肝衰竭患者 争取 为 肝功能的恢复时间、以及等待同种器官移植的机会。
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    2025-04-19
    器官移植 基因编辑猪肝
  • T细胞衰老与自身免疫性疾病
    前沿研究
    许多自身免疫性疾病优先发生在生命后半程，与T细胞衰老有着密不可分的关系。 T细胞衰老的基本特征。 免疫衰老的一个显著标志是 胸腺退化 。
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    2025-04-17
    衰老 自身免疫性疾病 T细胞衰老
  • 辉瑞GLP-1复活失败
    临床研究
    日前，辉瑞宣布，终止对口服 GLP-1受体激动剂Danuglipron的开发。 Danuglipron是一款 GLP-1受体激动剂的口服小分子制剂，最初 Danuglipron被设计为每日口服2次。 2023年12月，辉瑞基于 Danuglipron的2期临床数据所显示出的耐受性问题，放弃了每日口服2次的 Danuglipron制剂的开发计划。
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    2025-04-15
  • iPSC细胞疗法再“升温”，睿健医药数月内两轮融资斩获超2亿元资金
    医药投融资
    近年来，诱导多能干细胞（iPSC）在医学研究和临床治疗中展现出了巨大的潜力，市场关注度持续升温。 仅在2024年，全球范围内针对iPSC相关企业的融资总额已超过80亿美元，较前一年增长近60%，融资额在“资本寒冬”中逆势上扬。 4月11日，聚焦iPSC化学诱导平台的睿健医药宣布完成近亿元B+轮融资。
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    2025-04-14
    iPSC细胞疗法
  • CAR-M先驱“倒下”
    前沿研究
    CAR-M先驱正在结束其在 CAR-M上的探索。 近日，Carisma在提交给SEC的年度报告中，Carisma宣布将裁掉84%的员工，共计42人，只剩下6名员工。 这是过去一年来， Carisma第三次进行的裁员重组，只不过都未能改变公司的命运，剩下的 这6名员工将帮助公司寻找其他战略选择，并有序地结束公司业务，此外，公司最终可能会选择启动破产或清算程序。
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    2025-04-14
    CAR-M
  • 失去所有临床管线后，再裁近300人
    公司动态
    上周，费城当地媒体 Philadelphia Inquirer报道称， Spark Therapeutics总共裁撤了337名员工，超过其总员工数的一半。 此外， Spark的发言人还表示，另外310名 Spark员工将被母公司罗氏所整合，并留在费城。 根据 《工人调整和再培训通知》，裁员将分为三次进行，从5月9日开始到12月31日结束。
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    2025-04-13
    临床管线
  • Ⅰb/Ⅱ期拯救公司，但推进Ⅲ期没钱了
    公司动态
    2023年10月，身处困境的 Tempest Therapeutics被其核心管线 TPST-1120的一项 Ⅰb/Ⅱ期临床数据拯救，这项临床结果令公司 股价在一天之内暴涨了近4000%，成功将公司从退市的边缘拉回。 然而，这项令公司起死回生的管线，现在因公司资金紧张被拦住了。 现在，为了 给 TPST-1120的肝癌Ⅲ期 临床 试验筹集资金，这家公司正在寻求战略替代方案，近日，公司宣布了 探索全方位的战略选择，可能包括但不限于合并、收购、合作、合资、许可或者其他战略性交易。
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    2025-04-12
  • 这款基因治疗获批后，用了一整年才实现商业供应
    审批动态
    Adstiladrin，一款基于腺病毒载体的基因治疗药物，于2022年12月获得美国FDA的上市批准，却在2024年1月才在美国全面上市。 不过在解决生产供应的问题之后， Adstiladrin的销售快速放量， Adstiladrin在2024年销售额达到7000万欧元。 Adstiladrin是一款基于腺病毒载体的基因治疗药物，其含有能编码IFN-α 2b的基因，通过膀胱内灌注给药，病毒载体在递送至膀胱壁细胞后，能够使得细胞产生IFN-α 2b，从而发挥治疗作用。
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    2025-04-10
    腺病毒 IFN 基因治疗