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细胞与基因治疗领域

细胞与基因治疗领域

共发布文章：514篇
  • 国内一家专注于细胞治疗的公司正式开业
    公司动态
    近期，核续（北京）生物科技有限公司（以下简称 “核续生物”）在京正式开业。 开业典礼上，宋乔集团董事长乔元表示，此次合作是集团布局生物医药全产业链的关键举措，旨在通过 “技术引进 + 本土转化”模式，加速创新疗法的临床应用。 随着全球细胞治疗市场规模 的高速增长，中国正加速布局这一前沿领域。
    细胞与基因治疗领域
    2025-05-06
    细胞治疗
  • AAV实心率飙升200%！Hieff Trans新型基因递送系统，让病毒产能‘质变’突围
    前沿研究
    在基因治疗与基因功能研究的浪潮中，腺相关病毒（AAV）因其安全性高、靶向性强等优势，成为递送基因工具的核心载体。 然而，AAV病毒包装过程中实心率低的问题始终困扰着科研与产业界——空壳病毒比例过高不仅降低有效病毒产量，还增加下游纯化成本，甚至影响治疗安全性。 如何突破这一技术瓶颈？
    细胞与基因治疗领域
    2025-04-30
    病毒 AAV
  • 国内AAV基因疗法步入爆发前夕，50款IND获批，8款进入III期临床，1款上市
    临床研究
    据预测，到2029年 全球 腺相关病毒（AAV）基因治疗药物的市场销售额将增长至223亿美元。 这表明AAV基因疗法拥有广阔的市场前景。 除了上述提到的Sarepta公司的Elevidys外，其中，诺华针对SMA的Zolgensma在2021年实现了约13.51亿美元的销售额，并在随后几年继续保持超10亿美元的年销售额，成为首款达到“10亿美元俱乐部”的AAV基因治疗药物。
    细胞与基因治疗领域
    2025-04-30
    AAV IND
  • 基因编辑新突破：诺奖团队揭示高效基因编辑关键机制
    前沿研究
    CRISPR-Cas9系统通过识别基因组中的特定DNA序列（ protospacer adjacent motif， PA M）来启动基因编辑。 PAM的识别是Cas9酶结合DNA并启动RNA-DNA杂交反应的关键步骤。 然而，尽管这些变体在理论上具有 更大的灵活性，但其编辑效率却显著低于野生型Cas9。
    细胞与基因治疗领域
    2025-04-28
    Cas9 基因编辑
  • 饶毅创建的基因治疗公司首款AAV基因药物纳入CDE突破性治疗品种
    审批动态
    2025 年 4 月 24 日，中国国家药品监督管理局药品审评中心（ CDE ）官网的突破性治疗公示显示，苏州华毅乐健生物科技有限公司自主研发的 1 类创新药物 —— GS1191-0445 注射液 ， 已纳入 突破性治疗品种 。 此品种公示期为 2025 年 4 月 16 日至 4 月 23 日。 关于GS1191-0445注射液。
    细胞与基因治疗领域
    2025-04-25
    AAV
  • 全球首款鞘内给药治疗渐冻症细胞药物国内获批临床
    审批动态
    作为全球首款通过鞘内注射Treg细胞治疗ALS的创新疗法，该突破性进展将有望扭转全球数十万ALS患者的生存现状。 破局时刻：自体多克隆Treg细胞疗法获批。 ALS以进行性运动神经元死亡为特征，大多数患者确诊后2-5年内死亡。
    细胞与基因治疗领域
    2025-04-25
    渐冻症 鞘内给药
  • 全球首次！国内企业研发的CRISPR基因编辑疗法直接脑内注射给药临床结果积极
    临床研究
    近日，辉大基因披露，其自主研发的直接脑内注射给药的CRISPR基因编辑疗法 HG204已用于两名罕见病患儿临床治疗，临床试验研究结果积极。 此次突破始于去年末对一名9岁男童的临床治疗。 该患儿罹患罕见的MECP2重复综合征（MDS），此先天性遗传病会导致严重智力障碍、运动功能缺陷及反复癫痫发作。
    细胞与基因治疗领域
    2025-04-25
    MECP2 脑内注射给药 CRISPR
  • 用 CAP GT® 悬浮细胞系和 BioBLU® 一次性罐体，成功实现rAAV的放大生产
    前沿研究
    在生物医药的浩瀚星空中，基因疗法如同一颗璀璨的新星，正引领着医学界迈向治疗难治性疾病的新纪元。 而在这场变革中，Cevec ® Pharmaceuticals 曾发布了一项关于利用 CAP GT ® 悬浮细胞系和 BioBLU ® 3c 及 10c 一次性罐体成功放大了重组腺相关病毒（rAAV）的生产工艺开发的研究成功。 Cevec Pharmaceuticals 是一家专注于细胞和基因疗法的创新型企业，一直致力于开发高效、可扩展的病毒载体生产工艺，后于 2022 年 10 月被 Cytiva 收购合并。
    细胞与基因治疗领域
    2025-04-25
    BioBLU rAAV
  • 为开发新的RNAi工具和基因治疗药物提供了新思路，西湖大学团队首次揭示人源AGO-siRNA“剪刀”的动态切割机制
    前沿研究
    2018年，全球首款siRNA药物Patisiran（Onpattro®）获得FDA批准上市。 这一事件标志着人类在siRNA 应用于疾病干预的领域取得了里程碑式的突破。 截至目前，已有6款siRNA药物获FDA批准上市，适应症多为罕见病和遗传病。
    细胞与基因治疗领域
    2025-04-24
    西湖大学 基因治疗药物
  • 细胞治疗科“崛起”，国内超百家医院已成功备案，大趋势下如何高效推动细胞制剂的临床普及
    审批动态
    政策的“绿灯”已经亮起，细胞治疗从实验室进入临床医院已成为不可逆转的趋势。 然而， 高昂的成本和技术难度目前仍是细胞治疗普及的主要障碍。 细胞治疗：从实验室到临床的三大难题。
    细胞与基因治疗领域
    2025-04-24
    细胞治疗科